CRISPR、Vertex趁勝追擊bluebird公布基因編輯貧血治療新追蹤數據

2022-06-13 / 記者吳培安

近(11)日，由諾貝爾獎得主EmmanuelleCharpentier創辦的CRISPRTherapeutics，攜手VertexPharmaceuticals於2022年歐洲血液學會(EHA)年會中，公布基因編輯療法exa-cel(舊稱CTX001)的臨床2/3期試驗，在輸血依賴型海洋性貧血患者(TDT)、鐮刀型血球症(SCD)的期中分析報告裡，顯示exa-cel作為一次性治療這兩種血液疾病的潛...

CRISPR 基因編輯 RNA

《Cell》揭密CRISPR/Cas7-11結構創新基因編輯工具精準切割RNA！

2022-06-01 / 記者李林璦

美國時間27日，美國麻省理工學院(MIT)麥戈文腦科學研究所(McGovernInstituteforBrainResearch)與東京大學(UniversityofTokyo)合作，針對首款可在不傷害細胞的狀況下，對RNA進行精準切割的CRISPR/Cas7-11基因編輯工具進行研究，發展出更小結構的Cas7-11S，可以放入單個病毒載體中進行創新的基因治療。該研究發表於《Cell》。過去十年...

基因編輯 CRISPR 基因療法

《Science》：CRISPR技術大突破！科學家找出更小的IscＢ有望取代Cas9

2022-05-27 / 記者吳培安

美國時間26日，康乃爾大學(CornellUniversity)的研究團隊，在知名學術期刊《Science》上發表最新的CRISPR/Cas9基因編輯系統改良方案。團隊利用冷凍電子顯微鏡(Cryo-EM)分析細菌體內的轉位子系統，發現其中的IscB-ωRNA能執行Cas9的靶向剪切功能、且體積比Cas9來得小，有望成為基因載體難以容納Cas9蛋白的潛力解方。 CRISPR/Cas9基因...

再生醫學細胞療法基因療法基因編輯

基因療法時代將來臨！阮大同：準確遞送、產能優化仍是兩大挑戰

2022-05-22 / 記者吳培安

昨(21)日，由台杉投資(TaiwaniaCapital)與財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦的「台杉青年創業學院—生醫新藥產業投資實務課程」，下午場邀請到啓弘生物科技(TFBSBioscience)執行長阮大同，介紹基因治療和基因編輯(geneediting)的原理、全球批准產品及大型併購案例探討，並點出開發投資基因治療領域時，應留心的關鍵考量。啓弘生技是臺灣唯一GMP生物藥安...

基因編輯 CRISPR

CRISPR雙強聯手！Inscripta、Aldevron攻MAD7基因編輯核酸酶GMP生產

2022-05-17 / 記者吳培安

美國時間16日，丹納赫(Danaher)旗下DNA及mRNA生產商Aldevron，宣布與另一家致力於CRISPR基因體編輯創新的生命科學公司Inscripta達成合作，預計將在第三季開始生產、商化Eureca-V核酸酶。Eureca-V是一種野生型MAD7CRISPR第五型核酸酶，Inscripta將其視為Cas9的替代品，如此可避開原始CRISPR分子的授權費，可免費用於科學研究。此次合作的...

基因編輯 CRISPR 合成生物學

Twist合成DNA加速CRISPR篩選揭開T細胞分化機制之謎！

2022-04-27 / 記者吳培安

美國時間7日，聚焦次世代DNA合成技術的TwistBioscience與倍思特生技合作舉辦線上講座，邀請廈門大學生命科學學院免疫與微生物學系教授黃宏齡，分享如何利用CRISPR深入了解T細胞的生理機制，進而增益人類對抗病原體、過敏原和腫瘤的洞見；Twist也在會中說明合成DNA如何加速CRISPR篩選的效率，進而拓寬基因體編輯應用的可能性。黃宏齡教授表示，以T細胞作為治療的概念，在過去十幾年裡受...

FDA 基因療法基因編輯

美FDA發布基因療法產品指南草案建議治療後追蹤至少15年

2022-03-16 / 記者劉馨香

美國時間15日，美國食品藥物管理局(FDA)發布了基因療法產品指南草案，以幫助基因療法從實驗室走入臨床應用，更好地造福患者。該草案指出基因療法的臨床試驗申請應該提交哪些內容，以及基因療法有哪些潛在的安全風險需要追蹤。草案中建議，進行基因治療後，應長期追蹤至少15年。指南草案提出與基因編輯相關的幾個特定風險，包括：脫靶編輯(off-targetediting)、在靶(on-target)和脫靶編輯的...

細胞療法基因編輯

諾獎Doudna公司Intellia 體外CRISPR血癌療法獲FDA孤兒藥資格

2022-03-10 / 記者劉馨香

美國時間9日，由諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JennniferDoudna)創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics，宣布其開發的體外(exvivo)CRISPR基因編輯候選療法NTLA-5001，在8天前(1日)完成急性骨髓性白血病(AML)臨床1/2a期試驗的首例患者給藥，現在又獲得美國食品藥物管理局(FDA)授予孤兒藥資格(orphandrugdesignation)。憑藉孤兒...

基因編輯 CRISPR

諾獎技術再下一城！Jennifer Doudna創立Intellia再曝CRISPR臨床1期新數據

2022-03-01 / 記者吳培安

2月28日，由諾貝爾獎得主JenniferDoudna共同創辦的IntelliaTherapeutics，公布了更多其和再生元(Regeneron)共同開發的CRISPR/Cas9基因體編輯候選療法NTLA-2001，用於15名遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉多發神經病變(hATTR-PN)患者體內治療的臨床一期試驗成效數據。 Intellia表示，有毒蛋白質的表現量在四個不同劑量組別中，出現劑量依賴性...

tRNA 基因編輯

武田支持tRNA新創hC Bioscience A輪募資2400萬美元

2022-02-25 / 記者劉馨香

近(23)日，tRNA療法開發公司hCBioscience宣布在A輪募資中籌得2400萬美元，以針對蛋白質功能障礙開發創新的tRNA療法。該募資由多家知名生技公司領投，包括ARCHVenturePartners、8VC和武田製藥(Takeda)的創投公司TakedaVentures。tRNA(transferRNA)是協助將遺傳密碼轉化為蛋白質的分子。hCBio擁有兩個專有的tRNA平台，以開發精...

基因療法 RNA療法基因編輯

加深新基因療法投資！禮來斥7億美元設波士頓研究基地

2022-02-23 / 記者劉馨香

美國時間22日，禮來(EliLilly)宣布成立禮來基因醫學研究所(LillyInstituteforGeneticMedicine)，並為其斥資7億美元在波士頓繁華的海港區(Seaport)建立新基地，專注於RNA和DNA療法的研發。繼去(2021)年6月，賽諾菲(Sanofi)宣布成立「mRNA卓越中心」，並每年投入4億歐元(4.76億美元)經費運營之後，禮來成為最新一家，宣布對基因療法研究進...

基因編輯 CRISPR 細胞療法

Intellia攜臨床前新創ONK達成9.2億美元合作開發CRISPR NK細胞療法

2022-02-16 / 記者吳培安

美國時間15日，諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JenniferDoudna)共同創立的基因編輯公司Intellia宣布，與愛爾蘭異體細胞療法公司ONKTherapeutics達成9.2億美元合作協議，開發CRISPR編輯的自然殺手細胞(NK細胞)療法。根據合作協議，ONK將獲得Intellia體外基因編輯及遞送技術的非專屬授權，以及專一性導引RNA(guideRNA)的專屬授權，用來開發至多5項用於癌...