基因編輯技術再突破！ MIT創「PASTE」可插入3.6萬個鹼基對

2022-11-25 / 記者李林璦

美國時間24日，美國麻省理工學院(MIT)科學家發表創新基因編輯工具「PASTE」，可以插入高達36,000個鹼基對，從以往只能編輯單個基因突變，進展到可以替換整段基因，同時解決由多個基因突變引起的遺傳疾病，例如，囊狀纖維化(CysticFibrosis)、萊伯氏先天性黑朦症(LeberCongenitalAmaurosis,LCA)。該研究發表於《NatureBiotechnology》。 PA...

基因編輯基因療法

療效數據不佳 Editas暫停CRISPR療法治眼疾

2022-11-18 / 記者劉馨香

美國時間17日，張鋒創辦的EditasMedicine公布，用於治療遺傳性失明的DIT-101體內CRISPR/Cas9基因編輯療法，在臨床1/2期試驗中，14名患者只有3名患者的視力有顯著改善。此結果令人失望，鑑於能適用此療法的人口可能太少，Editas決定暫停這項領先項目的試驗，並尋求合作夥伴。這項名為Brilliance的臨床1/2期試驗，使用DIT-101來治療CEP290基因突變引起的第...

膽固醇基因編輯基因療法

Verve高膽固醇基因療法美國臨床試驗受阻

2022-11-08 / 記者劉馨香

基因編輯療法公司VerveTherapeutics的降血脂基因編輯療法VERVE-101，正在英國和紐西蘭進行臨床試驗，不過在7日，Verve表示，其新藥臨床試驗(IND)申請，遭到美國食品藥物管理局(FDA)暫停。Verve沒有公布關於暫停的細節，僅表示在向FDA提交IND一個月後，Verve在上週五(4日)收到暫停通知，FDA並將在30天內發出詳細的正式信函。Verve表示，將在與FDA接觸之...

劉如謙基因編輯基因療法

劉如謙CRISPR 3.0新創Prime Medicine 計畫IPO募1.51億美元

2022-10-14 / 記者劉馨香

美國時間13日，由臺裔基因編輯先驅劉如謙(DavidLiu)創辦的PrimeMedicine，宣布將在IPO(首次公開發行)中發行890萬股股票，定價在每股16至18美元之間。以中間價格來說，將募資1.51億美元，並使Prime的市值達到17億美元。即使2022年第二季生技IPO數量和募資額，都創下五年來新低點，PrimeMedicine團隊認為其基因編輯技術有望打破魔咒。PrimeMedicin...

CRISPR 基因編輯

《Nature》子刊：麻省總醫院創新CRISPR酵素突破基因切割限制性

2022-10-12 / 記者巫芝岳

近(6)日，美國麻省總醫院(MassachusettsGeneralHospital)的研究團隊，開發出一項新的CRISPR基因編輯方法，運用CRISPR-Cas9酵素的變體「SpRY」，能突破以往使用Cas酵素系統的限制，讓DNA的切割不再受到「需位於兩段特定序列間」的限制。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。目前的CRISPR-Cas基因編輯方法，雖然能用於切割幾乎所有...

諾貝爾獎基因編輯新創

11位諾獎得主創辦13家新創轉譯基因編輯、免疫檢查點、RNAi創新療法

2022-10-05 / 記者劉馨香

本週諾貝爾獎陸續頒發，今年諾貝爾生理醫學獎頒發給完成「尼安德塔人基因定序」、開創古基因體學的SvantePaabo。而歷年諾貝爾生理醫學獎、化學獎中，表彰了許多在生命科學研究與醫學應用上的開創性研究，其中有不少諾貝爾獎得主創立了公司，將其尖端技術轉譯為臨床上的創新療法。以下羅列13家得主共同創辦之公司，並以獲得諾貝爾獎的順序排序。 1.CRISPRTherapeutics由2020年諾貝爾化學獎得...

基因編輯劉如謙 PrimeMedicine

CRISPR 2.0教父劉如謙新創Prime Medicine將IPO 預估上看2億美元

2022-09-27 / 記者李林璦

美國時間26日，由EditasMedicine和BeamTherapeutics的聯合創辦人台裔科學家劉如謙(DavidLiu)、及麻省理工學院和哈佛大學博德研究所(BroadInstitute)博士後研究員AndrewAnzalone聯合成立的基因編輯新創公司—PrimeMedicine，宣布向美國證券交易委員會(SEC)提交首次公開發行(IPO)申請，將在那斯達克(Nasdaq)上...

AI藥物開發蛋白質降解 RNA編輯基因編輯

《Fierce》評選15家犀利生技公司！蛋白質、核酸、AI多元創新技術齊攻新藥

2022-09-27 / 記者劉馨香

近(12)日，美國知名生技媒體《FierceBiotech》公布今年度評選出的15家「犀利」生技公司(2022Fierce15)，涵蓋包括蛋白質降解、基因療法、RNA編輯、傳輸技術、RNA修飾、細胞因子、AI藥物開發平台等多元的新藥開發領域。FierceBiotech表示，這場COVID-19大流行，凸顯我們需要思想和科學的多樣性，來應對疾病的複雜性和不斷變化的性質。例如輝瑞(Pfizer)-Bi...

Intellia 基因編輯 CRISPR

諾獎Doudna公司Intellia揭2項罕病CRISPR療法臨床數據均降病徵90%以上！

2022-09-19 / 記者李林璦

美國時間16日，由諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JennniferDoudna)創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics宣布2項積極臨床數據，其一為CRISPR基因療法NTLA-2001，用於治療「轉甲狀腺素蛋白(ATTR)類澱粉沉積症」的臨床1期試驗中期數據；另一項則是治療罕病─遺傳性血管性水腫(HereditaryAngioedema,HAE)的NTLA-2002的臨床1/2期試驗...

粒線體疾病基因編輯小分子藥物

粒線體生物學新創Pretzel A輪募逾7千萬美元三面向攻粒線體疾病

2022-09-14 / 記者彭梓涵

近(12)日，由粒線體生物學研究人員成立的新創公司PretzelTherapeutics，宣布完成7250萬美元A輪募資，該筆資金將推進Pretzel對五種因粒線體斷裂引起的疾病療法開發。這家成立在馬薩諸塞州的新創公司，致力利用複雜的粒線體生物學開發突破性療法，該公司正在建立一個調節粒線體功能的平台，其面向包括：基因體校正、基因體表現的調節和粒線體品質的控制。在基因體校正方面，Pretzel會...

Vertex Verve 基因療法基因編輯

Vertex斥4.66億美元攜手Verve開發肝臟基因療法

2022-07-21 / 記者李林璦

美國時間20日，VertexPharmaceuticals宣布與VerveTherapeutics達成協議，Vertex將支付總額高達4.66億美元的預付款與後續里程碑金，雙方將展開長達4年的聯盟合作，共同開發肝臟疾病的體內基因編輯療法。Vertex上週才以3.2億美元併購第1型糖尿病(T1D)創新幹細胞替代療法公司ViaCyte，今日合作將再擴大Vertex在基因編輯領域的影響力。在此次協議中...

基因編輯 VerveTherapeutics 膽固醇

Verve降血脂基因編輯療法進臨床盼「一針」根治遺傳性高膽固醇

2022-07-13 / 記者巫芝岳

近(12)日，美國基因治療公司VerveTherapeutics宣布，其降血脂基因編輯療法VERVE-101，已完成首次臨床試驗的第一名患者給藥。該項針對家族性高膽固醇血症(FH)的療法，目標是只要單一次治療，就能永久降低患者血脂，可望根治這項由基因導致的遺傳性疾病。VERVE-101是針對較常見的異合子型FH(HeFH)所開發。而這項名為「Heart-1」的臨床一期試驗，預計將招募約40名已確診...