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諾獎Doudna公司Intellia 體外CRISPR血癌療法獲FDA孤兒藥資格
2022-03-10 / 記者 劉馨香
美國時間9日，由諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JennniferDoudna)創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics，宣布其開發的體外(exvivo)CRISPR基因編輯候選療法NTLA-5001，在8天前(1日)完成急性骨髓性白血病(AML)臨床1/2a期試驗的首例患者給藥，現在又獲得美國食品藥物管理局(FDA)授予孤兒藥資格(orphandrugdesignation)。憑藉孤兒...
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諾獎技術再下一城！Jennifer Doudna創立Intellia再曝CRISPR臨床1期新數據
2022-03-01 / 記者 吳培安
2月28日，由諾貝爾獎得主JenniferDoudna共同創辦的IntelliaTherapeutics，公布了更多其和再生元(Regeneron)共同開發的CRISPR/Cas9基因體編輯候選療法NTLA-2001，用於15名遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉多發神經病變(hATTR-PN)患者體內治療的臨床一期試驗成效數據。 Intellia表示，有毒蛋白質的表現量在四個不同劑量組別中，出現劑量依賴性...
武田支持tRNA新創hC Bioscience A輪募資2400萬美元
2022-02-25 / 記者 劉馨香
近(23)日，tRNA療法開發公司hCBioscience宣布在A輪募資中籌得2400萬美元，以針對蛋白質功能障礙開發創新的tRNA療法。該募資由多家知名生技公司領投，包括ARCHVenturePartners、8VC和武田製藥(Takeda)的創投公司TakedaVentures。tRNA(transferRNA)是協助將遺傳密碼轉化為蛋白質的分子。hCBio擁有兩個專有的tRNA平台，以開發精...
加深新基因療法投資！禮來斥7億美元設波士頓研究基地
2022-02-23 / 記者 劉馨香
美國時間22日，禮來(EliLilly)宣布成立禮來基因醫學研究所(LillyInstituteforGeneticMedicine)，並為其斥資7億美元在波士頓繁華的海港區(Seaport)建立新基地，專注於RNA和DNA療法的研發。繼去(2021)年6月，賽諾菲(Sanofi)宣布成立「mRNA卓越中心」，並每年投入4億歐元(4.76億美元)經費運營之後，禮來成為最新一家，宣布對基因療法研究進...
Intellia攜臨床前新創ONK達成9.2億美元合作 開發CRISPR NK細胞療法
2022-02-16 / 記者 吳培安
美國時間15日，諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JenniferDoudna)共同創立的基因編輯公司Intellia宣布，與愛爾蘭異體細胞療法公司ONKTherapeutics達成9.2億美元合作協議，開發CRISPR編輯的自然殺手細胞(NK細胞)療法。 根據合作協議，ONK將獲得Intellia體外基因編輯及遞送技術的非專屬授權，以及專一性導引RNA(guideRNA)的專屬授權，用來開發至多5項用於癌...
《Science》CRISPR應用新突破 ！「CRISPRa」破解T細胞激素生成機制
2022-02-09 / 記者 吳培安
近(4)日，美國格拉斯通研究所(GladstoneInstitutes)和加州大學舊金山分校(UCSF)研究團隊，在最新一期《Science》中，共同發表一項不是透過基因體編輯、而是透過創新CRISPR/Cas9系統「CRISPRa」直接對基因體的活化與干擾，找出一系列與細胞激素(cytokines)生成有關的調節基因，有望成為破解自體免疫疾病、免疫缺陷和免疫癌症背後機制的有力工具。 以往的CRI...
Doudna、張鋒持續爭鬥CRISPR專利！最新聽證會交鋒「真核細胞基因編輯」發明
2022-02-08 / 記者 劉馨香
顛覆生醫領域的CRISPR基因編輯技術，其專利的爭奪似乎永無休止。美國時間4日，美國專利商標局(USPTO)針對專利審理暨訴願委員會(PTAB)在2019年6月提出的專利牴觸(interference)舉行聽證會，由JenniferDoudna和張鋒為首的兩大集團再度上演對決。在此最新的聽證會上，張鋒被指控以不正當手段獲取早期的CRISPR資訊，會中並針對「誰發明了使該基因編輯剪刀可在真核細胞運作...
諾獎得主Doudna基因編輯新創Intellia 擲2億美元收購Rewrite Therapeutics
2022-02-04 / 記者 李林璦
美國時間3日，諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JennniferDoudna)創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics宣布，以2億美元的金額收購RewriteTherapeutics。將利用Rewrite的DNA寫入技術(DNAwritingtechnology)，可與現有的CRISPR/Cas9和鹼基編輯技術互補，進一步開發新型基因編輯技術。 Intellia已預先向Rewrite股東...
JPM健康醫療大會報導：Bayer、Moderna、Allogene、2seventy曝先進療法最新合作
2022-01-14 / 記者 吳培安
於美國時間10日至13日舉辦的第40屆摩根大通醫療保健會議(J.P.MorganHealthcareConference，簡稱JPM)期間，可說是全球生技製藥產業的年度盛事，許多大藥廠、生技公司都選在會議期間發布最新消息，吸引投資人的目光。本篇報導帶您了解，拜耳(Bayer)、莫德納(Moderna)、Allogene、2seventy等知名大廠的最新療法合作進展。 *拜耳結盟JenniferDo...
《Cell》基因編輯再掀革命?! 劉如謙開發更安全「類病毒載體」
2022-01-13 / 記者 吳培安
美國時間11日，麻省理工學院(MIT)臺裔科學家劉如謙(DavidLiu)領導的團隊，在頂尖學術期刊《Cell》，發表其開發的「工程化無DNA類病毒顆粒」(engineeredDNA-freevirus-likeparticles,eVLP)，能夠將鹼基編輯或Cas9核糖核蛋白輸送到生物體內，目前已在小鼠疾病模型中，分別驗證了其在修復遺傳性失明、以及降低PCSK9濃度的功能，且脫靶效應極低、安全...
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棄守個人化細胞療法！賽諾菲取消Sangamo合作 轉進異體通用基因治療藥物
2022-01-07 / 記者 劉馨香
賽諾菲(Sanofi)重新考慮了其在基因治療藥物的開發策略，日前(2021年12月30日)終止與SangamoTherapeutics共同開發個人化自體細胞療法的合作協議，將發展重點轉移到異體(allogeneic)通用基因治療藥物上。賽諾菲和Sangamo才在上個月，公布以SAR445136治療鐮刀型紅血球疾病(SCD)的臨床1/2期試驗PRECIZN-1，初步概念驗證了其有效性和安全性，展現鋅...
