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UCSF首創單核球基因編輯技術 為感染症研究開路
2021-05-12 / 記者 吳培安
昨(11)日，美國加州大學舊金山分校(UCSF)與其附屬研究機構GladstoneInstitute，在最新的線上版《CellReports》中，發表首次能夠基因編輯人類單核球(monocytes)的CRISPR-Cas9技術，不僅擴張了科學界能夠進行基因編輯的細胞種類，也有助於感染症研究與新的治療策略。 研究團隊表示，人類的骨髓系細胞(myeloid-lineage)仍有許多無法進行基因工程的細...
Nkarta聯手諾獎得主基因編輯公司CRISPR 開發次世代癌症療法
2021-05-10 / 記者 吳培安
近(7)日，由2020諾貝爾化學獎得主——艾曼紐·夏彭提耶(EmmanuelleCharpentier)共同創辦的基因編輯公司CRISPRTherapeutics，宣布與癌症免疫細胞療法公司Nkarta達成3年策略合作，共同推進CRISPR/Cas9基因編輯的細胞療法，用於數種癌症的研究、開發與商化。這項合作協議並未公開揭露交易金額。 在此合作中，兩家公司將協...
大波士頓生技聚落再強化！哈佛攜手MIT成立新設施 推動細胞基因療法
2021-01-27 / 記者 吳培安
編譯/吳培安近(美國時間14)日，據《哈佛大學報》(HarvardGazette)報導，在合夥人7600萬美元支持下，預計在明年於鄰近美國麻州沃特敦(Watertown,Massachusetts)生技新創聚落地區，啟動一項新設施計畫。該計畫將聚焦於細胞與基因療法的加速開發，預計將透過公私合作，為細胞與基因療法相關的實驗室及新創公司供應所需的生物材料及操作訓練，以加速此地區的細胞及基因療法發展。 ...
總結2020年基因療法現況：FDA監管趨嚴、基因編輯/創新載體崛起、資金流往基因療法
2021-01-11 / 記者 李林璦
編譯/李林璦 2020年數項基因療法受到挫折，BioMarinPharmaceutical的A型血友病基因療法遭FDA拒絕、日本製藥公司安斯泰來(Astellas)以收購之AudentesTherapeutics的基因療法臨床試驗造成3名兒童死亡，多項安全性疑慮浮上檯面。同時，許多創新基因療法繼起，也讓大量資金從以往的新藥流往基因療法。美國時間8日，投資銀行PiperSandler的分析師總結了基...
《Science》柏克萊次世代CRISPR干擾工具 加速解謎遺傳調控網路
2020-12-14 / 記者 吳培安
編譯/吳培安 近(10)日，美國加州大學柏克萊分校(UCBerkeley)的研究團隊，於知名學術期刊《Science》上發表一項創新技術，它能透過CRISPR干擾(CRISPRinterference,CRISPRi)和深度定序(deepsequencing)，一次分析特定基因的數千種上游調節因子表現差異。研究團隊目前已將它用於酵母菌的基因功能分析，未來將朝著人類疾病相關基因推進，例如找出抑制癌症...
德研究：基因編輯粒線體蛋白 重建腦傷神經元
2020-11-18 / 記者 吳培安
編譯/吳培安 近(17)日，德國亥姆霍茲慕尼黑研究中心(HelmholtzZentrumMünchen)環境健康研究中心，與慕尼黑大學(LMU)的神經再生研究團隊發現，想要重建腦傷者的神經元(neuron)，不僅可以靠神經元移植或幹細胞分化，也可以直接透過腦內固有的神經膠細胞(glialcells)轉化得來，而且可透過粒線體蛋白的基因編輯增加轉變的效率。這份研究發表在《CellStemC...
基因編輯龍頭Intellia 獲蓋茨基金會資助 針對體內基因編輯鐮形血球貧血症
2020-11-12 / 記者 劉端雅
編譯/劉端雅美國時間11日，由諾貝爾獎得主JenniferDoudna共同創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics表示，獲得比爾及梅琳達•蓋茲基金會（Bill&MelindaGatesFoundation，BMGF）的資助，用作鐮形血球貧血症（sicklecelldisease，SCD）的體內基因編輯研究之用。Intellia的鐮形血球貧血症體外療法，已經授權給...
解析2020諾獎化學獎技術：CRISPR/Cas系統的前世、現在與未來
2020-10-08 / 記者 吳培安
昨(7)日，2020年諾貝爾化學獎得主出爐，由法籍學者EmmanuelleCharpentier(伊曼紐·夏彭提耶)，以及美籍學者JenniferA.Doudna(珍妮佛·道納)共同獲得，以表彰其在研發CRISPR/Cas9系統的貢獻，為生物遺傳工程開創更大的可能性。值得注意的是，兩位獲獎人於2016年獲頒唐獎生技醫藥獎時，係與MIT張鋒(FengZhang)教授共同獲...
Jennifer Doudna新公司Scribe Therapeutics 攜手Biogen鎖定ALS基因療法
2020-10-07 / 記者 彭梓涵
美國時間6日，由CRISPR先驅、最新諾貝爾化學獎得主JenniferDoudna 實驗室成立的新創公司ScribeTherapeutics，宣布在A輪募資中籌集了2000萬美元資金，以進一步開發基因編輯技術和平台。同日，ScribeTherapeutics也宣布與Biogen達成協議，以合作研發和商業化CRISPR療法，治療肌萎縮側索硬化症(ALS)。ScribeTherapeutics是由加州...
Moderna與Vertex再次合作 攜手開發囊性纖維化基因編輯療法
2020-09-17 / 記者 劉端雅
美國時間16日，Moderna宣布，與VertexPharmaceuticals簽署一項高達4.5億美元的戰略研究合作和授權合約，旨在開發以脂質奈米微粒（Lipidnanoparticles，LNP）來包裹、遞送mRNA的基因編輯療法，治療囊性纖維化（Cysticfibrosis，CF）。該項研究合作為期三年，初期將專注於開發和優化新型LNP和mRNA，研發傳遞到肺部細胞的基因編輯療法，從而能夠生...
CRISPR、Vertex公布基因編輯臨床新數據！鐮刀型、地中海貧血治療成效達15個月
2020-06-16 / 記者 吳培安
於2017年底結盟、攜手將CRISPR/Cas9基因編輯推向臨床試驗的兩家公司：CRISPRTherapeutics與VertexPharmaceuticals，於上週歐洲血液學會的線上會議中，公布最新臨床治療追蹤結果。其宣稱，首批接受一次性基因編輯療法CTX001的鐮刀型血球症(sicklecelldisease)和β型海洋性貧血症(betathalassemia)患者，其與貧血相關的...
CRISPR助美科學家首次發現白血病關鍵致病基因Stau2
2020-04-22 / 記者 劉端雅
近（20）日，美國聖地牙哥加利福尼亞大學(UniversityofCaliforniaSanDiego)醫學院和摩爾斯癌症中心的研究員，使用CRISPR基因編輯技術，確定了侵襲性慢性骨髓性白血病(Chronicmyeloidleukemia,CML)的主要致病基因Staufen2（Stau2）。該研究發表於《NatureCancer》。研究團隊使用CRISPR技術，在白血病細胞中進行全基因體篩選，...
