劉如謙「鹼基編輯」有望治療早衰症！？全球僅約400名患者、壽命短卡在臨床試驗

2021-07-15 / 記者劉端雅

美國時間14日，美國國家衛生研究院(NIH)、早衰症研究基金會(PRF)和麻省理工學院-哈佛大學博德研究所的研究團隊，在STAT突破性科學峰會(STATBreakthroughScienceSummit)中指出，正在利用鹼基編輯器(baseeditor)開發早衰症(progeria)潛在療法，已經在小鼠見效，期望盡快開始進行臨床試驗。患有早衰症的PRF發言人SammyBasso，指出，沒有人相信我...

基因編輯 CRISPR

「CRISPR2.0教父」劉如謙基因編輯新公司Prime Medicine 兩年募資3.15億美元

2021-07-15 / 記者彭梓涵

美國時間14日，由EditasMedicine和BeamTherapeutics的聯合創辦人台裔科學家劉如謙(DavidLiu)、及麻省理工學院和哈佛大學博德研究所博士後研究員AndrewAnzalone聯合成立的基因編輯新創公司—PrimeMedicine，宣布完成B輪2億美元募資，若加上A輪募資，Prime短期內已籌得3.15億美元資金，該資金將用於推動下一代基因編輯技術研發。 P...

基因編輯 CRISPR

諾獎得主道納創辦Intellia 公布首個CRISPR臨床結果神經病變患者類澱粉表現降87%

2021-06-28 / 記者彭梓涵

近(26)日，諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JenniferDoudna)創立的基因編輯公司Intellia Therapeutics，公布其和再生元(Regeneron)共同開發的CRISPR/Cas9基因組編輯候選藥物NTLA-2001，首個體內CRISPR基因編輯臨床1期試驗結果，數據顯示接受高劑量的遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉多發神經病變(hATTR-PN)的患者，血清中轉甲狀腺素蛋白(TTR)表...

BIO2021 CRISPR 基因編輯

諾獎得主Jennifer A. Doudna：期待CRISPR挑戰難治疾病盼科學家強化社會溝通

2021-06-18 / 記者劉馨香

美國時間16日，北美數位生技展(BIODigital2021)，邀請CRISPR/Cas9基因編輯先鋒、諾貝爾獎得主珍妮佛・道納(JenniferA.Doudna)，分享CRISPR基因編輯技術的應用、未來發展與挑戰。本場演講由嬌生(Johnson&Johnson)「創新、全球健康和科學參與」辦公室的全球負責人SeemaKumar擔任主持人，與Doudna對談。Doudna分享，當她與伊曼...

賽諾菲基因編輯細胞治療 Cellectis

賽諾菲攜手Cellectis 攻基因編輯異體CAR-T細胞治療

2021-05-13 / 記者李林璦

美國時間11日，法國基因編輯細胞治療公司Cellectis和賽諾菲(Sanofi)簽訂合作協議，將量產Cellectis所研發靶向CD52的單株抗體alemtuzumab，可做為異體(allogeneic)嵌合抗原受體重組T細胞 (UniversalChimericAntigenReceptorT-cells,UCAR-T)治療時，幫助體內原有的淋巴細胞清除(lymphodepletion)的療法...

免疫細胞基因編輯

UCSF首創單核球基因編輯技術為感染症研究開路

2021-05-12 / 記者吳培安

昨(11)日，美國加州大學舊金山分校(UCSF)與其附屬研究機構GladstoneInstitute，在最新的線上版《CellReports》中，發表首次能夠基因編輯人類單核球(monocytes)的CRISPR-Cas9技術，不僅擴張了科學界能夠進行基因編輯的細胞種類，也有助於感染症研究與新的治療策略。研究團隊表示，人類的骨髓系細胞(myeloid-lineage)仍有許多無法進行基因工程的細...

CRISPR 基因編輯細胞療法

Nkarta聯手諾獎得主基因編輯公司CRISPR 開發次世代癌症療法

2021-05-10 / 記者吳培安

近(7)日，由2020諾貝爾化學獎得主——艾曼紐·夏彭提耶(EmmanuelleCharpentier)共同創辦的基因編輯公司CRISPRTherapeutics，宣布與癌症免疫細胞療法公司Nkarta達成3年策略合作，共同推進CRISPR/Cas9基因編輯的細胞療法，用於數種癌症的研究、開發與商化。這項合作協議並未公開揭露交易金額。在此合作中，兩家公司將協...

細胞治療基因療法幹細胞基因編輯

大波士頓生技聚落再強化！哈佛攜手MIT成立新設施推動細胞基因療法

2021-01-27 / 記者吳培安

編譯/吳培安近(美國時間14)日，據《哈佛大學報》(HarvardGazette)報導，在合夥人7600萬美元支持下，預計在明年於鄰近美國麻州沃特敦(Watertown,Massachusetts)生技新創聚落地區，啟動一項新設施計畫。該計畫將聚焦於細胞與基因療法的加速開發，預計將透過公私合作，為細胞與基因療法相關的實驗室及新創公司供應所需的生物材料及操作訓練，以加速此地區的細胞及基因療法發展。 ...

基因療法基因編輯

總結2020年基因療法現況：FDA監管趨嚴、基因編輯/創新載體崛起、資金流往基因療法

2021-01-11 / 記者李林璦

編譯/李林璦 2020年數項基因療法受到挫折，BioMarinPharmaceutical的A型血友病基因療法遭FDA拒絕、日本製藥公司安斯泰來(Astellas)以收購之AudentesTherapeutics的基因療法臨床試驗造成3名兒童死亡，多項安全性疑慮浮上檯面。同時，許多創新基因療法繼起，也讓大量資金從以往的新藥流往基因療法。美國時間8日，投資銀行PiperSandler的分析師總結了基...

CRISPR 基因編輯

《Science》柏克萊次世代CRISPR干擾工具加速解謎遺傳調控網路

2020-12-14 / 記者吳培安

編譯/吳培安近(10)日，美國加州大學柏克萊分校(UCBerkeley)的研究團隊，於知名學術期刊《Science》上發表一項創新技術，它能透過CRISPR干擾(CRISPRinterference,CRISPRi)和深度定序(deepsequencing)，一次分析特定基因的數千種上游調節因子表現差異。研究團隊目前已將它用於酵母菌的基因功能分析，未來將朝著人類疾病相關基因推進，例如找出抑制癌症...

基因編輯腦科學

德研究：基因編輯粒線體蛋白重建腦傷神經元

2020-11-18 / 記者吳培安

編譯/吳培安近(17)日，德國亥姆霍茲慕尼黑研究中心(HelmholtzZentrumMünchen)環境健康研究中心，與慕尼黑大學(LMU)的神經再生研究團隊發現，想要重建腦傷者的神經元(neuron)，不僅可以靠神經元移植或幹細胞分化，也可以直接透過腦內固有的神經膠細胞(glialcells)轉化得來，而且可透過粒線體蛋白的基因編輯增加轉變的效率。這份研究發表在《CellStemC...

基因編輯 Intellia Therapeutics

基因編輯龍頭Intellia 獲蓋茨基金會資助針對體內基因編輯鐮形血球貧血症

2020-11-12 / 記者劉端雅

編譯/劉端雅美國時間11日，由諾貝爾獎得主JenniferDoudna共同創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics表示，獲得比爾及梅琳達•蓋茲基金會（Bill&MelindaGatesFoundation，BMGF）的資助，用作鐮形血球貧血症（sicklecelldisease，SCD）的體內基因編輯研究之用。Intellia的鐮形血球貧血症體外療法，已經授權給...