諾獎得主道納創辦Intellia 公布首個CRISPR臨床結果 神經病變患者類澱粉表現降87%

2021-06-28 / 記者 彭梓涵
近(26)日,諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JenniferDoudna)創立的基因編輯公司Intellia Therapeutics,公布其和再生元(Regeneron)共同開發的CRISPR/Cas9基因組編輯候選藥物NTLA-2001,首個體內CRISPR基因編輯臨床1期試驗結果,數據顯示接受高劑量的遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉多發神經病變(hATTR-PN)的患者,血清中轉甲狀腺素蛋白(TTR)表...

諾獎得主Jennifer A. Doudna:期待CRISPR挑戰難治疾病 盼科學家強化社會溝通

2021-06-18 / 記者 劉馨香
美國時間16日,北美數位生技展(BIODigital2021),邀請CRISPR/Cas9基因編輯先鋒、諾貝爾獎得主珍妮佛・道納(JenniferA.Doudna),分享CRISPR基因編輯技術的應用、未來發展與挑戰。本場演講由嬌生(Johnson&Johnson)「創新、全球健康和科學參與」辦公室的全球負責人SeemaKumar擔任主持人,與Doudna對談。Doudna分享,當她與伊曼...

Nkarta聯手諾獎得主基因編輯公司CRISPR 開發次世代癌症療法

2021-05-10 / 記者 吳培安
近(7)日,由2020諾貝爾化學獎得主——艾曼紐·夏彭提耶(EmmanuelleCharpentier)共同創辦的基因編輯公司CRISPRTherapeutics,宣布與癌症免疫細胞療法公司Nkarta達成3年策略合作,共同推進CRISPR/Cas9基因編輯的細胞療法,用於數種癌症的研究、開發與商化。這項合作協議並未公開揭露交易金額。 在此合作中,兩家公司將協...

CRISPR先驅Jennifer Doudna公司Scribe Therapeutics 獲B輪募資1億美元

2021-04-02 / 記者 李林璦
美國時間31日,由諾貝爾化學獎得主JenniferDoudna教授創立的基因編輯公司ScribeTherapeutics宣布,完成1億美元的B輪募資,該資金將用於擴大公司團隊,及進一步研發基因編輯與遞送平台,以治療神經退行性疾病和其他臨床未滿足疾病。 2020年10月,ScribeTherapeutics完成了2000萬美元的A輪募資,並與Biogen合作開發肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)基因編...

《Science》柏克萊次世代CRISPR干擾工具 加速解謎遺傳調控網路

2020-12-14 / 記者 吳培安
編譯/吳培安 近(10)日,美國加州大學柏克萊分校(UCBerkeley)的研究團隊,於知名學術期刊《Science》上發表一項創新技術,它能透過CRISPR干擾(CRISPRinterference,CRISPRi)和深度定序(deepsequencing),一次分析特定基因的數千種上游調節因子表現差異。研究團隊目前已將它用於酵母菌的基因功能分析,未來將朝著人類疾病相關基因推進,例如找出抑制癌症...

《Science Advances》首項CRISPR-Cas9癌症療法小鼠試驗 存活率達80%  

2020-11-26 / 記者 李林璦
編譯/李林璦日前(18),以色列的特拉維夫大學(TelAvivUniversity)的科學家利用CRISPR-Cas9技術開發了治療癌症的創新方法,可延長癌症小鼠壽命為對照組的兩倍,總存活率高達80%。特拉維夫大學DanPeer教授指出,這是世界上首次透過研究證明,CRISPR基因編輯系統可以有效治療癌症小鼠,該研究發表於《ScienceAdvances》。 研究指出,目前在利用CRISPR-Ca...

Jennifer Doudna新公司Scribe Therapeutics 攜手Biogen鎖定ALS基因療法

2020-10-07 / 記者 彭梓涵
美國時間6日,由CRISPR先驅、最新諾貝爾化學獎得主JenniferDoudna 實驗室成立的新創公司ScribeTherapeutics,宣布在A輪募資中籌集了2000萬美元資金,以進一步開發基因編輯技術和平台。同日,ScribeTherapeutics也宣布與Biogen達成協議,以合作研發和商業化CRISPR療法,治療肌萎縮側索硬化症(ALS)。ScribeTherapeutics是由加州...

Jennifer Doudna 團隊衍生CRISPR檢測公司Mammoth 獲B輪4500萬美元募資

2020-02-02 / 記者 彭梓涵
美國時間(30)日,由CRISPR先驅JenniferDoudna與學生共同創立,基因編輯技術疾病檢測公司MammothBiosciences,宣布完成B輪4500萬美元募資。募得資金將繼續用於開發以CRISPR為基礎的疾病診斷技術。此輪募資是由中國投資者德誠資本(DechengCapital)領投,其他投資者包括Mayfield、NFX,Verily(Alphabet的子公司)和BrookBye...

再生醫學聯盟提出基因編輯療法5項呼籲 勿重演賀建奎事件

2019-08-29 / 記者 吳培安
近(27)日,關注全球再生醫學發展的國際組織「再生醫學聯盟」(TheAllianceforRegenerativeMedicine,ARM)提出5項基因編輯在臨床應用上的生物倫理原則。ARM表明支持基因編輯為患者體細胞(somaticcell)帶來的治療效益,但反對實行會對患者生殖細胞(germline)造成改變的用途,形同對2018年中國籍科學家賀建奎基因編輯人類胚胎爭議事件的譴責。ARM表示,...

CRISPR結合iPSC!UCSF開發改良版CRISPR製造人腦細胞 研究腦病變

2019-08-20 / 記者 吳培安
近(15)日,美國加州大學舊金山分校(UCSF)與美國國家衛生研究院合作,研發出第一套結合兩大生命科學當紅技術──CRISPR和誘導式多能性幹細胞(iPSC)的突破性研究方法「CRISPRi」,讓腦科學家得以突破技術障礙,更深入研究人類的腦神經病變。這項研究成果發表在《Neuron》。這項技術是由UCSF神經退化疾病研究所助理教授MartinKampmann,與CRISPR專家JonathanWe...

CRISPR 首度在美國應用於臨床試驗 結合 CAR-T細胞療法

2019-05-06 / 記者 吳培安
在今年四月底,美國賓州大學的研究團隊證實他們已經利用CRISPR基因編輯搭配CAR-T細胞療法治療兩位癌症患者,這是美國史上第一次將CRISPR應用於臨床治療。此次試驗在2016年中即獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)核准,但有鑑於過去在細胞療法上的風險與先例,研究團隊直到2018年才註冊這項試驗。過去在1999年,賓州大學曾經大膽地將當時被寄予厚望的基因療法,施行在一名叫傑西‧格爾辛格(Jes...

生醫專利的魔剪啟示錄

2019-03-16 / 鑽石生技投資分析室
上(2)月25日,瑞士生技公司CRISPRTherapeutics與美國VertexPharmaceuticals共同宣布,旗下用於治療嚴重地中海貧血的「魔剪」(CRISPR)基因編輯藥物-CTX001,在美國正式啟動人體臨床試驗。消息曝光後,CRISPRTherapeutics的股價應聲飆漲逾25%達39.65美元。同日,相關的基因編輯概念股股價也隨之走高,帶動那斯達克生物科技指數大漲近2%。市...