《Cell》創新CRISPR RNA編輯系統 可控、可逆 還能多重編輯!

2024-03-08 / 記者 巫芝岳
近日(2月21日),史丹佛大學(StanfordUniversity)的科學家,開發出一項運用CRISPR-Cas13d酵素來精確編輯mRNA的系統,不同於過往CRISPR-Cas9基因編輯系統作用於DNA時,會造成永久性改變,這項新方法所造成的RNA改變不但具可逆性,且能一次調控多個mRNA,還可外加藥物調控編輯程度。該論文發表於期刊《Cell》。史丹佛團隊所開發的平台,名為「多重效應器引導陣列...

Vertex/CRISPR基因療法再獲FDA批准 擴展治療β地中海貧血

2024-01-17 / 記者 李林璦
美國時間16日,美國食品藥物管理局(FDA)批准VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發的CRISPRCas9基因編輯細胞療法Casgevy(exagamglogeneautotemcel),擴大使用範圍,用於一次性治療12歲以上輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者的一次性治療。這比FDA預計的PDUFA日期3月30日提前了2個多月。 這是...

臺跨部會「高齡科技產業行動計畫」啟動、諾獎得主Doudna攜丹納赫建基因編輯中心、信達生物將推禮來減重新藥進中國市場

2024-01-10 / 環球生技
《臺灣》跨部會「高齡科技產業行動計畫」啟動 今(10)日,國科會舉辦「高齡科技產業行動計畫」啓動記者會;該計畫由經濟部、衛福部、數位部、教育部、內政部、文化部以及原民會等8大部會合作推動,其規劃則源自國科會於去年3月舉辦的「高齡科技產業SRB會議」。吳政忠政委指出,這項計畫強調「科技結合人文社會關懷」,同時兼顧中高齡者需求及產業發展,經由導入智慧科技,提供健康樂齡及高齡族群多元產品及服務。 《英國...

2023 FDA批准新藥數55款創5年新高、六成為First-in-Class

2023-12-28 / 記者 彭梓涵
每年美國食品藥物管理局(FDA)都會核准數百種藥物,包括市場首見(First-in-Class)、學名藥、生物相似藥等,2023年在各藥廠的努力下,共有55款新藥取得FDA批准,成為近5年新高,今年也有六成的新藥屬於市場首見的創新機制療法,包括第一款完全批准的阿茲海默症藥物、第一款CRISPR基因編輯療法、第一款「口服」微生物體療法等。 回顧2023年,FDA批准的新藥共有55款,為近5年新高,僅...

祖克伯也看重!專家:基因編輯不等同基改 加速育種邁向農業永續  

2023-12-20 / 記者 吳培安
基因編輯不只加速生技醫療,也讓全球加速邁向永續農業!今(20)日,美國黃豆出口協會舉辦「基因編輯的迷思與未來趨勢」,邀請到多位農業及食品專家介紹基因編輯與基因改造的差異、分析基因編輯作物的優勢,以及各國法規監管的差異。專家也呼籲,基因編輯能夠加速育種,同時補強傳統育種的不足之處,是促進農業永續的革命性工具,臺灣應加緊腳步制定相關規範,以推動新種原、新性狀(如抗逆境、固碳)及永續農業的發展。 臺大農...

張鋒Editas基因編輯技術 逾1億美元授權Vertex

2023-12-14 / 記者 李林璦
美國時間13日,由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的EditasMedicine宣布,非獨家授權EditasCas9技術給VertexPharmaceuticals,授權協議總價值有望超過達1億美元。Editas表示,Vertex將在本月8日剛獲美國食品藥物管理局(FDA)批准的鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy(ex...

首款CRISPR療法隱憂多 長期安全、療程複雜成落地挑戰

2023-11-24 / 記者 劉馨香
上週(16日),世界首款CRISPR基因編輯療法獲批問世,締下生技醫療的新里程碑。不過,近(21)日,《NatureBiotechnology》刊出一則評論認為,最初可能只有少數人能獲益於此款昂貴又複雜的治療方法。同時,《LifeScienceAlliance》刊出一篇瑞典研究發現,CRISPR基因編輯使癌細胞產生意想不到的基因缺失。 世界首款CRISPR基因編輯療法為VertexPharmace...

全球首款CRISPR基因編輯獲批!英國批准Vertex/CRISPR鐮刀型貧血症療法  

2023-11-16 / 記者 吳培安
全球首個CRISPR基因編輯療法獲批問世!英國時間16日,VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發用於治療鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel,以Casgevy產品名稱獲得英國藥物及保健產品管理局(MHRA)有條件上市許可,可用於12歲以上的患者治療。 Casgevy適用...

Verve降血脂CRISPR藥恐致心臟病!? 股價暴跌40%

2023-11-14 / 編輯 熊佳駒
近(12)日,VerveTherapeutics公布體內基因編輯藥物的臨床1b試驗結果,數據顯示受試者血液中低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)濃度皆有下降。然而,兩個高劑量組發生的不良反應使美國食品藥物管理局(FDA)和投資者產生疑慮,導致其股價在13日下跌了超過40%。 根據Verve公布的臨床1b試驗結果,截至10月16日,共有10名雜合子家族性高膽固醇血症(heterozygousfamili...

《Science》:酵母菌合成基因體 17年研究 合成DNA含量近50%!

2023-11-11 / 編輯 熊佳駒
近(8)日,《Science》一篇統整性文章,整理一項長達17年的酵母菌基因體研究計畫,內容涵蓋本週發表的10篇新論文。根據文獻,研究人員成功合成酵母菌的染色體,並整合進活酵母菌細胞,合成基因佔比接近其基因體總量的50%。 目前為止,科學家們已經為數種病毒和細菌合成過人工基因體,酵母菌則是第一個被合成人工基因體的真核生物。合成酵母菌基因體的計畫於2006年啟動,當時招募全球十幾家研究機構的科學家及...

禮來斥2.5億美元與Beam合作 獲Verve心血管基因編輯療法開發選擇權

2023-11-01 / 環球生技
美國時間10月31日,禮來(EliLilly)宣布已與知名基因編輯學者暨創業家劉如謙(DavidLiu)和張鋒(FengZhang)共同創辦的鹼基編輯(base-editing)公司BeamTherapeutics簽訂協議,將支付Beam2.5億美元獲得選擇加入權(opt-inright),加入Beam與Verve自2019年起將鹼基編輯應用在心血管疾病療法的開發合作,進而擴大在心血管疾病的基因編...

盧冠傑精準醫療新創Engine Biosciences獲新加坡支持、A輪完募7千萬美元  

2023-11-01 / 記者 吳培安
今(1)日,由知名合成生物學家盧冠達(TimothyLu)之弟——生技企業家盧冠傑(JeffreyLu)創辦、運用機器學習與高通量生物學推動癌症精準醫療的EngineBiosciences宣布,於其A輪募資再度獲得2700萬美元,使其在A輪募資總額來到7000萬美元,自創立以來迄今募資總額已達8600萬美元;於此同時,ClavystBio治療業務負責人WenQiHo,也加入...