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首款CRISPR療法隱憂多 長期安全、療程複雜成落地挑戰
2023-11-24 / 記者 劉馨香
上週(16日)，世界首款CRISPR基因編輯療法獲批問世，締下生技醫療的新里程碑。不過，近(21)日，《NatureBiotechnology》刊出一則評論認為，最初可能只有少數人能獲益於此款昂貴又複雜的治療方法。同時，《LifeScienceAlliance》刊出一篇瑞典研究發現，CRISPR基因編輯使癌細胞產生意想不到的基因缺失。 世界首款CRISPR基因編輯療法為VertexPharmace...
Verve降血脂CRISPR藥恐致心臟病!? 股價暴跌40%
2023-11-14 / 編輯 熊佳駒
近(12)日，VerveTherapeutics公布體內基因編輯藥物的臨床1b試驗結果，數據顯示受試者血液中低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)濃度皆有下降。然而，兩個高劑量組發生的不良反應使美國食品藥物管理局(FDA)和投資者產生疑慮，導致其股價在13日下跌了超過40%。 根據Verve公布的臨床1b試驗結果，截至10月16日，共有10名雜合子家族性高膽固醇血症(heterozygousfamili...
禮來斥2.5億美元與Beam合作 獲Verve心血管基因編輯療法開發選擇權
2023-11-01 / 環球生技
美國時間10月31日，禮來(EliLilly)宣布已與知名基因編輯學者暨創業家劉如謙(DavidLiu)和張鋒(FengZhang)共同創辦的鹼基編輯(base-editing)公司BeamTherapeutics簽訂協議，將支付Beam2.5億美元獲得選擇加入權(opt-inright)，加入Beam與Verve自2019年起將鹼基編輯應用在心血管疾病療法的開發合作，進而擴大在心血管疾病的基因編...
劉如謙新創Prime Medicine公布CRISPR 3.0首次眼科動物試驗數據 校正率達70%
2023-10-25 / 記者 李林璦
美國時間24日，由臺裔基因編輯先驅劉如謙創辦的PrimeMedicine於2023年國際視網膜退化研討會(RD2023)上公布，其運用被譽為「CRISPR3.0」的基因編輯技術PrimeEditors，治療視紫質(rhodopsin)介導體染色體顯性遺傳性視網膜色素病變(RHOadRP)的臨床前動物研究數據，針對致病突變的基因編輯校正率超過70%，事實上，根據過往文獻，校正率達25%，就有望使60...
FDA首批「體內基因編輯」關鍵性試驗！ Intellia罕病CRISPR療法今年進三期
2023-10-19 / 記者 巫芝岳
美國時間18日，由諾貝爾奬得主JenniferDoudna創辦的IntelliaTherapeutics，宣布其基於CRISPR基因編輯技術的療法NTLA-2001，獲美國食品藥物管理局(FDA)核准進行臨床三期試驗，成為FDA核准的第一項「體內基因編輯」關鍵性試驗(pivotaltrial)。NTLA-2001是針對罕見的「轉甲狀腺素蛋白(TTR)類澱粉沈積症」(ATTR)所開發，Intelli...
《Cell》Cas酵素新變體AsCas12f 大小僅Cas9三分之一
2023-10-03 / 編輯 熊佳駒
近日(9月29日)，日本東京大學(UniversityofTokyo)研究團隊開發出新的Cas酵素「AsCas12f」，其大小僅為典型Cas9酵素的三分之一，緊湊的尺寸使更多AsCas12f酵素能被裝入載體病毒中，從而提升其遞送至細胞的效率，達到與CRISPR/Cas9相同的效果。該研究已刊登在《Cell》。 CRISPR基因編輯技術經常以修飾過的腺相關病毒(Adeno-associatedvir...
《Nature》子刊：CRISPR/Cas9全新替代方案NICER 有效降低DNA脫靶突變
2023-09-23 / 編輯 熊佳駒
近(15)日，日本大阪大學生物調節與細胞反應學系研究團隊找到一種新穎的基因編輯方式「NICER」，讓Cas9蛋白質只在DNA雙股的其中一股產生缺口，可避免雙股DNA斷裂導致的脫靶突變，此外，藉由產生多個缺口(multiplenicks,MNs)的方式，還能再活化同源染色體間的重組機制，使DNA修復的效率提升17倍。此研究已刊登在《NatureCommunications》。 典型的CRISPR基因...
