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劉如謙新創Prime Medicine公布CRISPR 3.0首次眼科動物試驗數據 校正率達70%
2023-10-25 / 記者 李林璦
美國時間24日，由臺裔基因編輯先驅劉如謙創辦的PrimeMedicine於2023年國際視網膜退化研討會(RD2023)上公布，其運用被譽為「CRISPR3.0」的基因編輯技術PrimeEditors，治療視紫質(rhodopsin)介導體染色體顯性遺傳性視網膜色素病變(RHOadRP)的臨床前動物研究數據，針對致病突變的基因編輯校正率超過70%，事實上，根據過往文獻，校正率達25%，就有望使60...
FDA首批「體內基因編輯」關鍵性試驗！ Intellia罕病CRISPR療法今年進三期
2023-10-19 / 記者 巫芝岳
美國時間18日，由諾貝爾奬得主JenniferDoudna創辦的IntelliaTherapeutics，宣布其基於CRISPR基因編輯技術的療法NTLA-2001，獲美國食品藥物管理局(FDA)核准進行臨床三期試驗，成為FDA核准的第一項「體內基因編輯」關鍵性試驗(pivotaltrial)。NTLA-2001是針對罕見的「轉甲狀腺素蛋白(TTR)類澱粉沈積症」(ATTR)所開發，Intelli...
《Cell》Cas酵素新變體AsCas12f 大小僅Cas9三分之一
2023-10-03 / 編輯 熊佳駒
近日(9月29日)，日本東京大學(UniversityofTokyo)研究團隊開發出新的Cas酵素「AsCas12f」，其大小僅為典型Cas9酵素的三分之一，緊湊的尺寸使更多AsCas12f酵素能被裝入載體病毒中，從而提升其遞送至細胞的效率，達到與CRISPR/Cas9相同的效果。該研究已刊登在《Cell》。 CRISPR基因編輯技術經常以修飾過的腺相關病毒(Adeno-associatedvir...
《Nature》子刊：CRISPR/Cas9全新替代方案NICER 有效降低DNA脫靶突變
2023-09-23 / 編輯 熊佳駒
近(15)日，日本大阪大學生物調節與細胞反應學系研究團隊找到一種新穎的基因編輯方式「NICER」，讓Cas9蛋白質只在DNA雙股的其中一股產生缺口，可避免雙股DNA斷裂導致的脫靶突變，此外，藉由產生多個缺口(multiplenicks,MNs)的方式，還能再活化同源染色體間的重組機制，使DNA修復的效率提升17倍。此研究已刊登在《NatureCommunications》。 典型的CRISPR基因...
《Science》以CRISPR降低木質素 新樹種造紙助永續發展
2023-07-24 / 記者 劉馨香
近(13)日，北卡羅來納州立大學(NorthCarolinaStateUniversity)研究團隊利用CRISPR基因編輯技術，打造出一種木質素(lignin)較少的樹木，並且改善木材的特性。以此種樹木製造紙張時，能節省去除木質素所需的能源，更具有永續性。研究發表於《Science》。 紙類可回收、可生物分解、也可再生，似乎是很環保的材質。不過，製造紙張時，需要將木材中的纖維素(cellulos...
禮來逾15億美元攜諾獎得主Doudna新創Scribe 開發神經疾病基因編輯療法
2023-05-18 / 記者 吳培安
美國時間16日，由諾貝爾獎得主JenniferDoudna共同創辦的ScribeTherapeutics宣布，與跨國大藥廠禮來(EliLilly)子公司Prevail達成策略合作，以神經性疾病和神經肌肉疾病為目標適應症，開發以CRISPR基因編輯系統為基礎的體內(invivo)基因療法。 這項合作將圍繞在Scribe的X-editing(XE)技術。Scribe表示，該技術衍生其自有的CRISPR...
武田5.1億美元攜手KSQ 擴大CRISPR發現癌症標靶療法合作
2023-05-18 / 記者 李林璦
美國時間17日，武田藥品(Takeda)宣布擴大與KSQTherapeutics的合作，將利用KSQ特有的CRISPRomics®平台開發創新NK細胞和T細胞靶點的癌症療法。武田將支付KSQ一筆預付款跟數千萬美元的投資，若達到協議內的所有里程碑，KSQ還將獲得高達5.1億美元的里程碑金，以及銷售額的權利金。 武田與KSQ的合作最早於2021年1月就開始，在當時的協議中，KSQ有望獲得超過1...
《PNAS》雙重CRISPR基因編輯愛滋療法 60％小鼠HIV病毒完全清除
2023-05-04 / 記者 李林璦
美國時間1日，美國天普大學(TempleUniversity)LewisKatz醫學院與內布拉斯加大學醫學中心(UniversityofNebraskaMedicalCenter,UNMC)的研究團隊，運用CRISPR對感染人類免疫缺乏病毒(HIV)的小鼠進行兩次基因編輯，發現可以消除60%小鼠體內的HIV病毒，比該研究團隊在2019年所發表的類似研究僅能清除29%，有突破性的進展。該研究發表於《...
諾獎Doudna獲TED大膽計畫7000萬美元支持！用CRISPR減少乳牛碳排
2023-04-21 / 記者 彭梓涵
碳排放已成為全球經貿重要議題，其中乳牛的甲烷排放可說是溫室氣體排放的兇手之一，現在也有許多科學家與公司想出各式方法來抑制。美國時間20日，諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JennniferDoudna)表示，獲得知名組織TED成立的大膽計畫(TheAudaciousproject)提供的7000萬美元捐款，希望透過基因編輯技術，來改變乳牛微生物菌相的基因體，以減少溫室氣體排放。 TED成立的大膽計畫，目的...
