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Vertex攜手CRISPR Therapeutics 3.3億美元加速攻第1型糖尿病幹細胞療法
2023-03-28 / 記者 李林璦
美國時間27日，VertexPharmaceuticals宣布和CRISPRTherapeutics簽訂協議，Vertex以1億美元的預付款，及2.3億美元里程碑金與未來產品的使用費權利金，攜手CRISPRTherapeutics運用CRISPR/Cas9基因編輯技術，來加速研發避免免疫排斥的第1型糖尿病(T1D)細胞療法。 Vertex近年透過收購致力於開發第1型糖尿病的細胞療法，首先，Vert...
《Nature》子刊：新型脂肪肝類器官成功建立！助NAFLD尋標靶、篩藥
2023-03-02 / 記者 劉馨香
近(23)日，荷蘭烏特勒支Hubrecht研究所HansClevers團隊，使用人類胎兒肝細胞，開發出非酒精性脂肪肝病(NAFLD)的新型類器官(organoid)模型，能研究疾病機轉，並利用CRISPR基因編輯建立篩選平台，能夠測試與開發治療NAFLD的新藥。該研究發表於《NatureBiotechnology》。 NAFLD是非酒精性脂肪肝炎(NASH)的早期階段，是指很少或不飲酒的人，其肝...
ADC藥物為解方？Vertex斥3.5億美元攜ImmunoGen改善CRISPR療法不良反應
2023-03-02 / 記者 彭梓涵
抗體藥物複合體(ADC)會是改善基因編輯療程的關鍵嗎？從VertexPharmaceuticals的最新交易中似乎看到新的趨勢。美國時間1日，Vertex宣布將斥3.5億美元與ADC藥物開發公司ImmunoGen合作，雙方將在Vertex的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel上，利用ADC技術，解決鐮刀型貧血(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)療程中的不良反應。根據兩...
《ACS Sensors》CRISPR技術測外泌體miRNA 有望成癌症血檢
2023-02-07 / 記者 劉馨香
近(1)日，中國鄭州大學開發了一種易於使用、利用CRISPR基因編輯的技術，來檢測血漿外泌體(exosomes)中微量的癌症相關microRNA(miRNA)，能高效率區分惡性和良性樣本，具有發展為癌症診斷和治療監測方法的臨床潛力。研究發表於《ACSSensors》。外泌體為細胞向外分泌的小囊泡，攜帶許多功能性生物分子，例如核酸、miRNA、mRNA、DNA、脂質和蛋白質。藉由瞭解外泌體，可以窺探...
Vertex/CRISPR Therapeutics首個CRISPR基因編輯療法 上市申請獲EMA受理
2023-01-30 / 記者 彭梓涵
近(27)日，VertexPharmaceuticals宣布其與CRISPRTherapeutics合作開發用於鐮刀型貧血(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel，已獲得歐洲藥品管理局(EMA)上市許可申請受理，有望成為首款獲得監管單位批准的CRISPR基因編輯療法。首個CRISPR基因編輯療法藥證取得在即 Exa-cel(舊稱CTX...
《Nature》子刊：麻省總醫院創新「大片段」基因編輯系統 降脫靶率、產物純度達99.4
2023-01-18 / 記者 巫芝岳
近(2)日，美國麻省總醫院(MGH)的研究人員，開發出一項能更準確在基因體中插入大片段DNA的技術，這項涉及改良「CRISPR相關轉座酶」(CRISPR-associatedtransposase,CAST)的基因編輯技術，不但讓基因編輯的脫靶率降低，未來更有望透過大片段DNA的編輯，賦予細胞新的能力。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。該團隊的技術，是從CAST這項酵素優...
Fred Hutch新創Ensoma收購CRISPR新銳Twelve Bio、B輪募8500萬美元
2023-01-06 / 記者 吳培安
美國時間5日，致力於體內編輯(invivo)基因體藥物開發的Ensoma，宣布透過收購丹麥CRISPR新銳TwelveBio的全數股票，取得其Cas12a核酸酶技術；同時，也在B輪募資獲得8500萬美元資金，加速旗下腫瘤學項目進入臨床，目標是帶來一種靶向造血幹細胞的一次性、現成即用(off-the-shelf)細胞療法。 這兩家致力於基因編輯的生技公司，都是衍生自知名研究機構的年輕新創，Ensom...
《Nature》子刊：UCSD創亨丁頓舞蹈症CRISPR基因療法 小鼠實驗成功逆轉症狀
2022-12-22 / 記者 巫芝岳
近(12)日，加州大學聖地牙哥分校(UCSD)的科學家，運用靶向RNA的CRISPR/Cas13d基因編輯技術，開發出一項創新的亨丁頓舞蹈症(Huntington’sDisease)療法，並在小鼠實驗中證實可改善症狀至少持續八週，且造成錯誤編輯的脫靶效應(off-targeteffects)亦極小。該研究發表於期刊《NatureNeuroscience》。亨丁頓舞蹈症的病因，是因患者第...
默沙東、賽諾菲大廠搶進！盤點國際NK細胞治療合作 CAR-NK、iPS-NK、CRISPR-NK成焦點
2022-11-07 / 記者 吳培安
自然殺手細胞(NK細胞)作為一種治療性細胞，進入臨床實驗已有十餘年。雖然進展較為緩慢，也有著特異性較不足、體內存活率較低等挑戰，但就連「CAR-T之父」賓州大學細胞免疫療法中心主任CarlJune也認為，NK細胞與T細胞的組合有助於幫助患有嚴重疾病的患者。 雖然目前市場上還沒有獲得批准的NK細胞療法，市場卻依然蓬勃發展。據今年4月《ResearchAndMarkets》市場研究報告，將在全球臨床試...
