《Nature》子刊：精準醫療再突破！美研究新型DNAzymes靶向RNA促基因靜默

2023-05-09 / 實習記者楊雅涵

美國時間4月27日，美國加州大學爾灣分校(UCIrvine)的科學家JohnChaput的研究團隊，開發出一種新型靶向RNA的DNAzymes(Dz)—Dz46，Dz46能夠分別辨識兩條RNA鏈，且切斷與疾病有關的RNA鏈，進而促進基因靜默，有望為精準醫療帶來突破。該期刊發表於《NatureCommunications》。研究團隊表示，基因靜默已經有20年的歷史，不過，美國食品藥物管理...

RNA RNA編輯基因治療核酸 RNA療法

次世代RNA治療潛力無限！多家生技新創力攻環狀RNA、srRNA、tRNA療法

2023-03-03 / 記者巫芝岳

據AlliedMarketResearch估計，「RNA療法」市場2021年為4.93億美元，到2030年可望達251.2億美元，年複合成長率(CAGR)高達17.6%。近(2)日，外媒《GeneticEngineeringandBiotechnologyNews》採訪多家RNA療法新創公司，分享包括：以RNA序列提升核酸藥物遞送、環狀RNA、自我複製RNA(srRNA)、轉運核糖核酸(tRNA)...

小分子藥 RNA 癌症治療

《Cell》子刊：UCSD抗癌小分子新藥大突破！阻「RNA過度編輯」抗腫瘤轉移

2023-02-21 / 記者巫芝岳

近(16)日，加州大學聖地牙哥分校(UCSD)的幹細胞研究團隊，在動物實驗中證實「rebecsinib」這項小分子藥，能逆轉癌細胞內的特定RNA編輯，可望阻止十多項腫瘤發生轉移與產生耐藥性。此為這項錯誤的RNA編輯，首次能被以非侵入性方式檢測，並可望被作為抗癌靶點的研究。研究論文發表於期刊《CellStemCell》。ADAR1為一種RNA編輯酶，負責在DNA轉錄為RNA後，進行RNA的編輯；正常...

NASH RNA 嬌生 Arrowhead 楊森製藥跨國藥廠重整

嬌生棄37億美元合作案！歸還非酒精性脂肪肝RNAi療法

2023-02-16 / 記者李林璦

美國時間15日，嬌生(J&J)旗下的楊森製藥(JanssenPharmaceutical)已放棄目前最熱門的非酒精性脂肪肝炎(NASH)RNA干擾(RNAi)療法，其合作夥伴ArrowheadPharmaceuticals宣布，已重新拿回候選藥物ARO-PNPLA3(前身為JNJ-75220795)的全部權利。當時兩家公司的合作案總額上看37億美元，在歸還該療法後這項合作案也確定告吹。該...

流感流感病毒 RNA

《Science》破壞病毒「RNA搶帽機制」！科學家揭新化合物有效抑制流感病毒

2023-02-14 / 記者巫芝岳

近(9)日，德國波昂大學(UniversityofBonn)的科學家，發現了一項藉由抑制人體內特定酵素，來阻止流感病毒複製的化合物，並在體外與小鼠實驗中被證實效果，與目前已批准的流感藥物併用，可望更有效治療流感。該研究發表於頂尖期刊《Science》。這項發現，是以流感病毒特有、用以躲避人體免疫系統的「搶帽機制(cap-snatching)」為作用標的。人體內，來自自體的RNA鏈末端，會被甲基化核...

細菌療法癌症 RNA

細菌療法聯合標靶藥評估法找出NSCLC治療新解

2022-12-28 / 記者劉馨香

近五年來，以細菌療法治療癌症迅速從實驗室發展至臨床試驗，不過某些類型的癌症，可能以細菌和藥物聯合治療會最有效果。近(13)日，哥倫比亞大學(ColumbiaUniversity)針對目前治療選擇很少的非小細胞肺癌(NSCLC)，發展了一種臨床前評估流程，可快速獲得肺癌模型中細菌療法的特徵，進而篩選適合與細菌療法聯合使用的標靶藥物，成功提高治療效果而不產生額外的毒性。研究發表於《Scientific...

RNA siRNA

首款抗體siRNA療法臨床數據公布！ Avidity改善肌肉症狀

2022-12-15 / 記者李林璦

美國時間14日，AvidityBiosciences公布，其治療第1型肌肉強直症(myotonicdystrophytype1,DM1)的siRNA療法AOC1001臨床1/2期試驗數據，Avidity指出，這數據首次證明RNA可成功遞送至目標基因並實際改善肌肉症狀，是RNA治療領域中革命性的進展。消息一出，Avidity股價大漲55.28%。Avidity致力於研發抗體核酸複合物(antibod...

RNA RNA編輯

《Nature》子刊：MIT、哈佛創RNA編輯「感測器」助攻癌症、神經學研究

2022-10-31 / 記者巫芝岳

近(27)日，一組由麻省理工學院(MIT)和哈佛大學(HarvardUniversity)組成的團隊，開發出一項能偵測活細胞中特定RNA序列，並讓細胞合成螢光蛋白等指定蛋白質的系統，可望用於癌症、神經科學等研究中，甚至作為基因治療工具。該論文發表於期刊《NatureBiotechnology》。這項系統稱為「可重新編程之ADAR感測器」(ReprogrammableADARSensors,RADA...

賽諾菲 RNA

賽諾菲4.3億美元攜手miRecule 開發創新抗體RNA療法

2022-10-05 / 記者李林璦

美國時間4日，賽諾菲(Sanofi)與miRecule簽署一項高達4.3億美元的合作協議，將共同開發抗體-RNA偶聯藥物(antibody-RNAconjugate,ARC)，用於治療罕見疾病顏面肩胛肱骨型肌肉失養症(Facioscapulohumeralmusculardystrophy,FSHD)。賽諾菲將向miRecule支付3000萬美元的預付款與近期里程碑費用，而後續還有望獲得接近4億...

GeorgeChurch RNA

打破傳統RNA製造方式！George Church新創EnPlusOne亮相募1200萬美元

2022-10-03 / 記者李林璦

日前(9月30日)，哈佛大學「合成生物學之父」GeorgeChurch教授正式推出共同創辦的新創公司EnPlusOneBiosciences,Inc，種子輪便募資高達1200萬美元，該公司開發一種以酶為基礎的RNA合成平台─ezRNA™，可合成長度超過100nt的RNA，並實現GMP等級的大規模生產，將有望開創新一代RNA療法。 EnPlusOne是由GeorgeChurch與他的實驗...

CRISPR 基因編輯 RNA

《Cell》揭密CRISPR/Cas7-11結構創新基因編輯工具精準切割RNA！

2022-06-01 / 記者李林璦

美國時間27日，美國麻省理工學院(MIT)麥戈文腦科學研究所(McGovernInstituteforBrainResearch)與東京大學(UniversityofTokyo)合作，針對首款可在不傷害細胞的狀況下，對RNA進行精準切割的CRISPR/Cas7-11基因編輯工具進行研究，發展出更小結構的Cas7-11S，可以放入單個病毒載體中進行創新的基因治療。該研究發表於《Cell》。過去十年...

質譜儀 RNA

《Nature》子刊：Scripps首創質譜儀軟體自動、快速分析RNA修飾

2022-05-04 / 記者巫芝岳

近(3)日，斯克里普斯研究所(ScrippsResearchInstitute)的團隊，開發出一項名為「Pytheas」的開源軟體，能自動分析串聯質譜儀(MS/MS)實驗後的RNA數據，解決目前質譜分析RNA修飾時，需緩慢手動操作的問題。該研究論文刊登於期刊《NatureCommunications》。論文指出，這項以Python程式語言寫成的「Pytheas」可快速識別和量化修飾的RNA分子，例...