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細菌療法聯合標靶藥評估法 找出NSCLC治療新解
2022-12-28 / 記者 劉馨香
近五年來，以細菌療法治療癌症迅速從實驗室發展至臨床試驗，不過某些類型的癌症，可能以細菌和藥物聯合治療會最有效果。近(13)日，哥倫比亞大學(ColumbiaUniversity)針對目前治療選擇很少的非小細胞肺癌(NSCLC)，發展了一種臨床前評估流程，可快速獲得肺癌模型中細菌療法的特徵，進而篩選適合與細菌療法聯合使用的標靶藥物，成功提高治療效果而不產生額外的毒性。研究發表於《Scientific...
首款抗體siRNA療法臨床數據公布！ Avidity改善肌肉症狀
2022-12-15 / 記者 李林璦
美國時間14日，AvidityBiosciences公布，其治療第1型肌肉強直症(myotonicdystrophytype1,DM1)的siRNA療法AOC1001臨床1/2期試驗數據，Avidity指出，這數據首次證明RNA可成功遞送至目標基因並實際改善肌肉症狀，是RNA治療領域中革命性的進展。消息一出，Avidity股價大漲55.28%。Avidity致力於研發抗體核酸複合物(antibod...
《Nature》子刊：MIT、哈佛創RNA編輯「感測器」 助攻癌症、神經學研究
2022-10-31 / 記者 巫芝岳
近(27)日，一組由麻省理工學院(MIT)和哈佛大學(HarvardUniversity)組成的團隊，開發出一項能偵測活細胞中特定RNA序列，並讓細胞合成螢光蛋白等指定蛋白質的系統，可望用於癌症、神經科學等研究中，甚至作為基因治療工具。該論文發表於期刊《NatureBiotechnology》。這項系統稱為「可重新編程之ADAR感測器」(ReprogrammableADARSensors,RADA...
賽諾菲4.3億美元攜手miRecule 開發創新抗體RNA療法
2022-10-05 / 記者 李林璦
美國時間4日，賽諾菲(Sanofi)與miRecule簽署一項高達4.3億美元的合作協議，將共同開發抗體-RNA偶聯藥物(antibody-RNAconjugate,ARC)，用於治療罕見疾病顏面肩胛肱骨型肌肉失養症(Facioscapulohumeralmusculardystrophy,FSHD)。 賽諾菲將向miRecule支付3000萬美元的預付款與近期里程碑費用，而後續還有望獲得接近4億...
打破傳統RNA製造方式！George Church新創EnPlusOne亮相募1200萬美元
2022-10-03 / 記者 李林璦
日前(9月30日)，哈佛大學「合成生物學之父」GeorgeChurch教授正式推出共同創辦的新創公司EnPlusOneBiosciences,Inc，種子輪便募資高達1200萬美元，該公司開發一種以酶為基礎的RNA合成平台─ezRNA™，可合成長度超過100nt的RNA，並實現GMP等級的大規模生產，將有望開創新一代RNA療法。 EnPlusOne是由GeorgeChurch與他的實驗...
《Cell》揭密CRISPR/Cas7-11結構 創新基因編輯工具精準切割RNA！
2022-06-01 / 記者 李林璦
美國時間27日，美國麻省理工學院(MIT)麥戈文腦科學研究所(McGovernInstituteforBrainResearch)與東京大學(UniversityofTokyo)合作，針對首款可在不傷害細胞的狀況下，對RNA進行精準切割的CRISPR/Cas7-11基因編輯工具進行研究，發展出更小結構的Cas7-11S，可以放入單個病毒載體中進行創新的基因治療。該研究發表於《Cell》。 過去十年...
《Nature》子刊：Scripps首創質譜儀軟體 自動、快速分析RNA修飾
2022-05-04 / 記者 巫芝岳
近(3)日，斯克里普斯研究所(ScrippsResearchInstitute)的團隊，開發出一項名為「Pytheas」的開源軟體，能自動分析串聯質譜儀(MS/MS)實驗後的RNA數據，解決目前質譜分析RNA修飾時，需緩慢手動操作的問題。該研究論文刊登於期刊《NatureCommunications》。論文指出，這項以Python程式語言寫成的「Pytheas」可快速識別和量化修飾的RNA分子，例...
嬌生參戰RNA熱潮！楊森攜手Remix 10億美元攻靶向RNA小分子療法
2022-02-18 / 記者 李林璦
RNA熱潮橫掃各大藥廠，美國時間17日，嬌生(J&J)旗下的楊森藥廠(JanssenPharmaceuticaNV)宣布與專注於開發靶向RNA的小分子療法公司RemixTherapeutics合作，楊森將獲得3個靶向免疫和腫瘤學特殊RNA靶點用於開發小分子療法，Remix則將收到4500萬美元的預付款，加上未來的里程碑付款與權利金，總交易金額上看10億美元。 許多藥物都集中靶向致病的蛋白質...
艾博募3億美元C+輪攻新冠疫苗；圓因募1億人民幣pre-A輪拓circRNA臨床應用
2021-12-03 / 記者 巫芝岳
近日(11月29日)，中國兩家近兩年成立的RNA疫苗/療法新創公司——蘇州艾博生物和北京的圓因生物，分別宣佈完成3億美元的C+輪募資，和約1億元人民幣的pre-A輪募資。這兩家公司分別以新冠mRNA疫苗，和環狀RNA(circRNA)平台為開發項目，顯示新冠疫情下RNA相關技術在中國所受的重視，和其飛快的進展。艾博生物募3億美元C+輪專注新冠mRNA疫苗開發蘇州艾博生物完成...
GSK砸10億美元攜手Arrowhead 開發非酒精性脂肪肝RNAi療法
2021-11-23 / 記者 李林璦
英國時間22日，葛蘭素史克(GlaxoSmithKline,GSK)宣布與ArrowheadPharmaceuticalsInc達成一項針對非酒精性脂肪肝(NASH)的RNA干擾(RNAinterference,RNAi)療法ARO-HSD開發協議，交易總金額高達10億美元。 根據協議，Arrowhead將獲得1.2億美元的預付款，並有資格獲得包括該產品首次上市銷售的里程碑金高達1.9億美元，以及...
RNAi療法臨床積極 不敵Alnylam執行長退休、營收不如預期 股價跌15%
2021-10-29 / 記者 李林璦
美國時間28日，專注於RNAi療法的公司AlnylamPharmaceuticals發布第三季營收報告，未達市場預期，加上執行長JohnMaraganore宣布將於今(2021)年底退休，雖然其核醣核酸干擾(RNAinterference,RNAi)療法vutrisiran治療遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hereditarytransthyretin-mediatedATTRamyloidosis...
RNA熱潮！AZ攜手英新創VaxEquity 1.95億美元開發saRNA新冠疫苗
2021-09-24 / 記者 李林璦
23日，阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)宣布與英國倫敦帝國理工學院(ImperialCollegeLondon)衍生的新創公司VaxEquity合作，共同開發針對冠狀病毒的自我擴增(self-amplifyingmRNA,saRNA)疫苗與療法，每個疫苗/藥物項目合作金額可能高達1.95億美元里程碑金。 根據協議，AZ將有機會選擇26個藥物靶點進行合作，用於治療癌症和其他罕見的遺傳疾病...
