MeiraGTx萊伯氏黑曚症基因療法助11名失明兒童重獲視力！

2025-02-24 / 記者彭梓涵

近(21)日，基因治療公司MeiraGTx宣布，其開發針對AIPL1基因缺陷導致萊伯氏先天性黑曚症(LCA)的基因療法rAAV8.hRKp.AIPL1，在11名出生就失明的兒童患者治療中，均使其恢復視力。研究結果已發表在《TheLancet》期刊上，MeiraGTx將向英國藥品監管機構(MHRA)、美國食品藥物管理局(FDA)申請該療法的加速批准。這項研究是在英國進行的非隨機、單臂臨床研究，主要...

NovoNordisk 血友病兒童血液疾病雙特異性抗體凝血因子

較勁羅氏！諾和諾德雙特異性抗體兒童血友病臨床三期積極

2025-02-08 / 記者吳培安

美國時間7日，諾和諾德(NovoNordisk)宣布其開發的雙特異性抗體Mim8，在一項A型血友病兒童的臨床三期試驗期中分析數據顯示，不僅降低了患者的出血率，且無重大不良反應。諾和諾德表示，預計在今年提交歐盟、美國的藥證申請，挑戰羅氏(Roche)明星抗體藥Hemlibra的既有市場。這項名為FRONTIER3的臨床三期試驗，招募了70名1歲~11歲的A型血友病兒童，進行每週一次、為期26週的M...

Sanofi SK 肺炎流行病疫苗預防接種小兒

賽諾菲斥5千萬歐元攜韓國SK推動兒童肺炎鏈球菌疫苗臨床三期

2024-12-25 / 記者吳培安

美國時間23日，賽諾菲(Sanofi)宣布以5000萬歐元(約5200萬美元)的預付款，與韓國SKbioscience達成長期合作協議，繼續推動兒童接種的21價結合型肺炎鏈球菌疫苗臨床三期試驗。事實上，兩家公司在2014年就成為合作夥伴，當時賽諾菲支付了2300萬美元的預付款，攜手SK投入疫苗開發。去(2023)年，兩家公司宣布共同開發的21價結合型肺炎鏈球菌疫苗GBP410在臨床二期試驗中獲得...

晟德水劑

晟德獲准專案委託製造小兒心衰竭用藥支持「新優化兒童醫療照顧計畫」

2024-11-19 / 記者李林璦

今(19)日，衛福部舉辦「113年度優化兒童醫療照護計畫成果發表會」，晟德大藥廠(4123)參與政府推動「新優化兒童醫療照顧計畫」，並獲准專案委託製造小兒心衰竭用藥，獲衛福部頒發感謝狀。晟德指出，衛福部積極優化兒童醫療照護，「新優化兒童醫療照護計畫」全面覆蓋了從懷孕到兒童成長的各個階段。晟德以水劑起家，兒科水劑市占率在台灣高達7成，研發團隊持續專注強化兒童重難罕症照護，晟德今年度獲准專案委託製...

GD2 CAR-T 腦癌 DIPG DMG

《Nature》史丹佛GD2 CAR-T療法有望扭轉兒童腦癌無藥困境?!

2024-11-18 / 記者吳培安

美國時間13日，一項由美國史丹佛大學(StanfordUniversity)史丹佛癌症研究所教授CrystalMackall主導，將嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)，應用在數種被認為無藥可醫的兒童腦癌和脊髓癌的臨床一期試驗，公布了試驗的初步數據，其結果不僅展現了CAR-T在實體癌治療的潛力，其中一位患者甚至出現完全緩解、已經存活4年。這項研究發表在頂尖學術期刊《Nature》。在此次公布的初步研...

封面故事罕病

馬偕林鴻清推動臺灣新生兒聽篩、聽損生物性治療【會員限定，3/18前限期開放閱讀】

2024-09-26 / 記者彭梓涵

馬偕醫院耳鼻喉科林鴻清主任是臺灣新生兒免費聽力篩檢的推動者，並籌畫北臺灣第一所「馬偕醫學院聽力暨語言治療學系」。近年，全球聽損邁進生物性治療領域，他帶領馬偕聽語學系優化與轉型，並與生醫所許益超教授投入基因變異、細胞、基因療法的研究與開發，目前在臺灣生技公司合作下，已建立全外顯子基因結合粒線體全基因的檢測技術，可檢測出4種臺灣常見以及200種已知的聽損基因。去年，他進一步與現任馬偕醫學院聽力暨語言治...

封面故事罕病

高雄長庚兒童神經罕病中心洪碧蓮「願做上帝的瓦器」【會員限定，4/15前限期開放全文，免費註冊登入可讀】

2024-09-26 / 記者吳培安

高雄長庚兒童神經罕病中心主任洪碧蓮，因為喜歡小孩而走入兒童神經科，卻因為朋友意外成為罕病家長的機遇下，與罕見疾病「雷特氏症」結下不解之緣。在洪碧蓮的共同推動下，2015年，高雄長庚開設了雷特氏症聯合門診，大幅改善了南臺灣病友的就醫，迄今，持續推動罕病的基因檢測和早療照護，溫柔地守護著罕病兒童和家長，一起等待罕病療法的到來。撰文/吳培安「我的寶貝女兒本來都好好的，會走路、會笑、會叫爸爸媽媽，但某天開...

瘧疾疫苗

英牛津、印血清研究院聯手兒童瘧疾疫苗首批運抵非洲

2024-05-21 / 實習記者鐘御慈

昨(20)日，印度血清研究院(SerumInstituteofIndia,SII)和英國牛津大學(UniversityofOxford)共同開發針對兒童的瘧疾疫苗R21/Matrix-M，第一批疫苗已運抵中非共和國(CentralAfricanRepublic,CAR)，其餘運往南蘇丹(SouthSudan)和剛果民主共和國(DemocraticRepublicoftheCongo)，預計將在未來...

特輯 H.Spectrum+

漫話科技「圖像式情緒量表」助兒童察覺力提升40%

2023-10-26 / 記者李林璦

漫話科技股份有限公司創辦人» 黃聖方、堯柏儒核心技術/競爭優勢» 漫話科技運用AI技術，開發出將文字轉換成漫畫數位日記的MangaChat平台，協助兒童提升察覺並表達自身情緒。數據顯示，使用一個月後，情緒覺察能力普遍提升了40%，也可協助自閉症和亞斯伯格症兒童訓練情緒覺察與表達能力。未來展望» 已與美國非營利組織KnowMyWorld合作，進行跨國交...

CHAMP1疾病遺傳性疾病精準醫學

《Human Genetics》首揭CHAMP1疾病遺傳差異助兒童患者精確診斷治療

2023-07-19 / 實習記者張綺玲

近(17)日，西奈山Seaver自閉症研究與治療中心(SeaverAutismCenterforResearchandTreatmentatMountSinai)發表一項新研究，發現患有罕見神經發育疾病兒童之間的遺傳差異，強調在開發CHAMP1基因相關疾病和其他疾病(如自閉症)的療法前，需了解基因突變和缺失機制的重要性。因為這些疾病存在著不同的遺傳原因，需要進行精確的診斷。該研究成果刊登於《Hum...

艾明康亞洲生技大會 BioAsia-Taiwan 公司說明會

陽明交大銀髮創出「視」商機艾明康即早檢測孩童視力異常

2023-06-17 / 新聞中心

全球在2050年預估將達50%人口會有近視，而台灣12年級生近視率已高達逾80%。近視問題往往源自於視力異常時家長卻渾然不知，因久久才檢測一次而錯失了寶貴睫狀肌放鬆期。有鑒於此，艾明康公司開發的「艾明康近視服務」來因應，其居家檢測的手持裝置VisionPet、僅須結合手機(iOS,Android)即可作視力檢測，利用運算得知視力異常即警訊通知家長以掌握睫狀肌放鬆期，而本產品採年費機制，正常使用下可...

便秘 IronwoodPharmaceuticals

首款兒童便秘藥問世！艾伯維、Ironwood便秘藥Linzess適應症擴大

2023-06-13 / 記者巫芝岳

近(12)日，美國食品藥物管理局(FDA)批准了艾伯維(AbbVie)與IronwoodPharmaceuticals共同持有的便秘藥物Linzess(linaclotide)，可擴展用於6~17歲兒童，成為首款兒童功能性便秘的口服藥物。Linzess已在2012年獲FDA批准，可治療成人便秘型腸燥症(IBS-C)和慢性特發性便秘(CIC)；本次擴展適應症，是根據FDA的《處方藥使用者付費法》(P...