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FDA批准 首款突變罕見病基因療法將上市
2017-12-20 / 記者 林以璿
今（20）日，美國FDA宣布批准SparkTherapeutics的創新基因療法Luxturna（voretigeneneparvovec-rzyl）上市，治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。Luxturna也是首款在美國獲批、標靶特定基因突變的「直接給藥型」基因療法，為基因治療治療罕見病開了先河。Luxturna是治療遺傳性視網膜營養不良的基因治療，遺傳性視網膜營養不良（hereditary...
LeXis「垃圾基因」成為治療心臟病的新機會
2017-08-31 / 記者 林以璿
據外電報導，來自UCLA和HowardHughesMedicalInstitute的研究團隊，成功地在預臨床實驗中，利用抑制基因LeXis來控制小鼠的膽固醇含量。LeXis可以降低膽固醇含量、減少動脈阻塞，該治療方法能夠減少肝臟細胞中的脂肪堆積。這對遺傳病「家族性高膽固醇血症」的患者來說，將是一大福音。家族性高膽固醇血症的特徵，是低密度脂蛋白膽固醇非常高，使得罹患早期心臟病的風險加大。LeXis基...
細胞與基因治療產品 終在臺現開放曙光
2017-07-27 / 記者 蔡立勳
為了增加民眾接受細胞治療、基因治療或組織工程產品治療疾病之可近性，並促進國內研發細胞及基因治療等產品。衛生福利部食品藥物管理署於7月25日預告「細胞及基因治療產品管理法」(草案)，為期60天的評論期，以徵求各界意見。隨著醫藥科技發展，食藥署指出，有必要在現行「藥事法」管理架構外，建置一個確保細胞及基因治療產品品質、安全及療效之法律規範，促進患者接受新興產品治療的權利。在參考國際再生醫療之管理制度與...
輝瑞聯手Sangamo 開發A型血友病基因治療
2017-05-19 / 記者 李虎門
美國最大製藥商輝瑞（Pfizer）日前宣布與美國生物製藥公司Sangamo簽訂一項高達5.4億美元的合作協議，期盼共同開發Sangamo用於治療A型血友病的基因療法(SB-525)。根據協議，輝瑞將支付Sangamo7,000萬美元的預付款，讓Sangamo完成SB-525的臨床I/II期試驗。若能順利取得藥證，Sangamo將獲得4.7億美元的里程金。SB-525是以重組腺相關病毒為載體，並使用...
