資源重整！武田暫停AAV基因治療、罕見血液疾病療法開發

2023-04-07 / 記者巫芝岳

美國時間6日，武田(Takeda)傳出將停止公司重點研發項目——腺相關病毒載體(AAV)基因治療，以及罕見血液疾病療法的開發，其許多員工也可能因此遭資遣裁員。武田表示，他們正在與相關的合作夥伴接觸並討論這些合作研發項目的未來計畫；雖武田尚未正式說明細節，但外媒推測可能受影響的公司包括：Codexis、SelectaBiosciences等。據外媒《FierceBiotech...

SMA 罕見疾病基因治療

《Neuron》美科學家揭SMA新機制、創新基因治療動物存活率提升10倍！

2023-04-06 / 記者巫芝岳

近日(3月1日)，哥倫比亞大學(ColumbiaUniversity)的研究人員，發現了一項過去未知的脊髓性肌萎縮症(SMA)致病遺傳缺陷，並從中提出一項治療SMA的新方法，在動物實驗中，該基因治療可使SMS小鼠的壽命平均延長10倍以上。該研究發表於期刊《Neuron》。神經罕見疾病SMA，主要是由製造「運動神經元1(SMN1)」這項蛋白質的基因發生突變、導致該蛋白數量變少所引起；本次研究人員進一...

VoyagerTherapeutics 基因治療神經系統疾病

諾華行使基因療法標的選擇權 Voyager 6.25億美元預付款進帳！

2023-03-07 / 記者巫芝岳

近(6)日，基因治療開發公司VoyagerTherapeutics宣布，其在和諾華(Novartis)合作的多項神經系統疾病基因治療開發上，已自諾華獲得6億2500萬美元的預付授權金；該授權未來可獲得的潛在資金，也上看17億美元。該合作案最初在去年3月時公布，當時Voyager除了獲得5300萬美元預付款外，未來里程碑金高達15億美元，諾華則有望獲得額外2個靶點的選擇權(option)。事隔一年後...

RNA RNA編輯基因治療核酸 RNA療法

次世代RNA治療潛力無限！多家生技新創力攻環狀RNA、srRNA、tRNA療法

2023-03-03 / 記者巫芝岳

據AlliedMarketResearch估計，「RNA療法」市場2021年為4.93億美元，到2030年可望達251.2億美元，年複合成長率(CAGR)高達17.6%。近(2)日，外媒《GeneticEngineeringandBiotechnologyNews》採訪多家RNA療法新創公司，分享包括：以RNA序列提升核酸藥物遞送、環狀RNA、自我複製RNA(srRNA)、轉運核糖核酸(tRNA)...

諾華基因治療基因編輯 SCD IntelliaTherapeutics 跨國藥廠重整

諾華放棄與Intellia合作 SCD基因治療臨床開發

2023-02-25 / 記者李林璦

美國時間23日，諾華(Novartis)宣布放棄了與諾貝爾獎得主JenniferDoudna創辦IntelliaTherapeutics合作開發，鐮刀型紅血球疾病(Sickle-celldisease,SCD)體外基因療法；另外，SCD基因療法的競爭者GraphiteBio也因患者療效不彰而宣布停止臨床試驗。不過，VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics開發...

老化山中因子基因治療

挑戰DNA損傷老化說？《Cell》「山中因子」基因治療成功逆轉老化

2023-01-17 / 記者李林璦

日前(12)，抗衰老研究權威、哈佛醫學院遺傳學終身教授DavidSinclair在《Cell》上發表一項進行13年的研究指出，表觀遺傳學(epigenetics)是影響衰老的關鍵，而非DNA突變。研究團隊並利用山中因子的三個基因Oct4、Sox2與Klf4，進行基因治療，重新啟動細胞的表觀遺傳指令，可逆轉老化約57%，使老化老鼠再次年輕。長久以來，研究人員一直認為「衰老」是基因體中有害突變累積所...

細胞治療基因治療

中國首部！深圳立「細胞和基因產業促進條例」專法 3月上路

2023-01-11 / 記者彭梓涵

為了推動細胞和基因產業發展，近(6)日，中國深圳第7屆人民代表大會公告《深圳經濟特區細胞和基因產業促進條例》(以下簡稱促進條例)，已在去(2022)年12月29日通過，將在2023年3月1日起施行，成為中國首個細胞和基因產業專項立法，此《促進條例》是對細胞採集和儲存、臨床試驗制度、基因技術研發、申請上市許等，提供遵循原則，以促進並扶持細胞和基因產業發展。《促進條例》內容對細胞和基因產業研發、製程...

再生醫療 CAR-T iPSC 細胞治療基因治療 mRNA

次世代先進醫療想像與實踐：台灣CAR-T、iPSC應用、基因治療最新發展

2022-09-23 / 記者王柏豪

今（23日），生物技術開發中心與財團法人醫界聯盟基金會舉辦「次世代先進醫療的想像與實踐」論壇，由生技中心副執行長李財坤主持，邀請當今國內細胞治療與再生醫療開發領域活躍權威，包括樂迦再生科技醫療長張裕享醫師、台安生技總經理林世嘉、中研院生醫轉譯研究中心創服育成專題中心執行長沈家寧，分享被認為將是全球次世代先進醫療的CAR-T、iPSC應用、基因治療等，目前在台灣的發展現狀與機遇。張裕享：CAR-T...

基因治療 ViGeneron 病毒載體

特殊AAV載體技術誘人！再生元攜ViGeneron 力攻眼科基因療法

2022-04-07 / 記者巫芝岳

近(6)日，德國基因治療公司ViGeneron宣布，與開發新冠抗體藥物領頭羊之一的再生元(Regeneron)展開合作，兩公司將透過ViGeneron的腺相關病毒載體平台「vgAAV」，開發針對遺傳性視網膜退化疾(IRD)的基因療法。根據協議，再生元將使用vgAAV平台，針對目標適應症進行療法開發。兩公司均未透露交易金額，不過已知再生元正在支付該交易的預付款，未來也將提供研究資金；最終，再生元可能...

輝瑞基因治療

輝瑞再斥6850萬美元建基因治療生產工廠拼全球最高產能

2021-12-17 / 記者李林璦

美國時間15日，輝瑞(Pfizer)宣布，在北卡羅萊納州德罕市(Durham)斥資6850萬美元開設基因治療製造工廠，佔地高達85,500平方英尺，將成為輝瑞旗下開發生物製劑科學部門的基地，將製造與分析輝瑞正在進行臨床試驗的基因治療和生物製劑。輝瑞表示，該新工廠在未來幾年將創造50個新職位，並預計有40名員工將從附近的教堂山生技中心搬遷至新工廠。該工廠輝瑞這是過去六年投資8億美元的其中一部份，...

細胞治療基因治療 CDMO CTDMO

藥明康德搶攻細胞、基因療法CDMO 費城測試廠啟用連結開發、製造完成一站式服務

2021-11-19 / 記者彭梓涵

近(15)日，藥明康德(WuXiAppTec)宣布，旗下先進療法部門WuXiAdvancedTherapies(WuXiATU)，位於費城海軍造船區的細胞和基因療法測試工廠正式啟動，新工廠佔地14萬平方英尺，產能將增加三倍，可滿足未來測試、開發和製造組織(CTDMO)業務。此次擴編將有助於藥明康德加強所有的開發測試，包括：生物安全、病毒清除確效(viralclearance)和產品出廠的檢測能力...

FDA 細胞治療基因治療傘狀試驗

FDA最新指南：細胞療法得以「傘狀試驗」加速開發；基因療法「不同載體表現同基因」將視為同產品

2021-10-01 / 記者巫芝岳

近日(9月30日)，美國食品藥物管理局(FDA)發布了最新細胞與基因治療指南草案，除了提出細胞治療可透過「傘狀試驗」(umbrellatrial)機制，加速臨床開發速度外，也確定了基因治療中，多項療法即便使用「不同病毒載體」表現「相同基因」，在孤兒藥獨佔權(orphanexclusivity)的判定上，FDA仍會將之視為同樣產品。該草案指出，在傘狀試驗中，針對同疾病、兩種以上的細胞或基因治療，得以...