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基因治療再突破！《Nucleic Acids Research》「跳躍基因」技術朝精準基因替換邁進
2025-12-26 / 實習記者 康育華
美國時間12月11日，A．伯恩斯醫學院(JABSOM)細胞與分子生物學研究團隊運用轉座子(transposons)可在基因組中跳躍的特性，開發了一種透過標靶錨定與條件式轉座來進行插入(INsertionbyTargetedAnchoringandConditionalTransposition,INTACT)的方法，將正常的基因複製並精準送入基因組的「安全港」(safeharbor)中，以替代失去...
賽諾菲創投追加 6.25 億美元！加碼押注罕病基因治療、數位健康
2025-09-26 / 記者 李珍伶
美國時間24日，跨國藥廠賽諾菲(Sanofi)宣布再撥款6.25億美元，擴充旗下創投部門使資金池至14億美元規模，再加大布局免疫學、罕見疾病、神經學與疫苗等早期創新公司。賽諾菲執行長PaulHudson表示，這筆巨額投資展現賽諾菲對於「重大的醫學突破往往誕生於早期新創公司」的理念，並透過強化投資能力，加速實現次世代療法，這些療法將改善人們的生活，在整個醫療生態系統中建立有價值的合作夥伴關係。自20...
聚焦四大關鍵技術：合成生物學、基因和細胞治療、傳染病疫苗和治療、數位健康資料分析與利用
2024-10-24 / 資策會科法所
2023年10月31日，韓國科學技術資通訊部召開「國家策略技術特別委員會」第4屆會議，正式發布《人工智慧及先進生物策略藍圖》，引領韓國未來在全球科技與產業的競爭中處於領先地位。該藍圖強調了人工智慧和先進生物科技兩大核心領域，尤其在先進生物科技領域中，韓國政府提出四大關鍵目標，包括合成生物學的技術創新、基因與細胞療法的推進、應對傳染病的疫苗與治療，以及數位健康資料的有效應用。本文將聚焦於先進生物領域...
基因療法先驅James Wilson衍生2新創、斥1.3億美元取Passage Bio兒科罕病療法
2024-08-05 / 記者 巫芝岳
近日(7月31日)，賓州大學的基因治療先驅JamesWilson，宣布將其領導的賓大基因治療計劃，轉譯成立兩家新創公司——GEMMABiotherapeutics和FranklinBiolabs，Wilson也將離開學校擔任兩公司的執行長；同時，同樣由Wilson成立的罕病基因療法公司PassageBio，亦宣布將3項兒科罕病基因療法的全球開發與商業化權力，以總價超過1.3...
uniQure亨丁頓舞蹈症「腦內注射」基因療法臨床一/二期積極 股價立漲76%！
2024-07-10 / 記者 巫芝岳
近(9)日，曾推出美國首款批准B型血友病基因療法的荷蘭公司uniQure宣布，其針對亨丁頓舞蹈症的腦內注射基因療法AMT-130，在臨床一/二期數據中展現積極成效，病人接受治療24個月後，高劑量組疾病惡化情況顯著減緩了80%，AMT-130也因此獲得美國食品藥物管理局(FDA)的「再生醫學先進療法」(RMAT)資格認定。uniQure股價在此消息發布後當日最高漲幅達到76%。截至今年3月31日的臨...
《Nature》功能超越CRISPR？台裔科學家徐安祺攜手東大教授發現bridge RNA
2024-07-02 / 實習記者 林庭語
6月26日，美國加州由台裔科學家徐安祺(PatrickHsu)建立的ArcInstitute團隊及東京大學西増弘志(NishimasuHiroshi)帶領的研究團隊合作發現了一種新分子，橋接RNA(bridgeRNA)。bridgeRNA來自細菌的跳躍基因，它能增加、刪除、重組和反轉DNA序列，其基因編輯的功能可能克服一些CRISPR的限制。研究團隊一共發表兩篇論文，皆發布於《Nature》。CR...
美國第二款血友病基因療法！ 輝瑞Beqvez獲FDA批准 一劑要價350萬美元
2024-04-29 / 記者 巫芝岳
美國時間26日，輝瑞(Pfizer)宣布其B型血友病基因療法Beqvez(fidanacogeneelaparvovec)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為輝瑞在美國的第一項獲批基因療法，也是繼CSL和uniQure的基因療法Hemgenix後，第二款血友病基因療法。Beqvez本次獲批用於18歲以上中度至重度B型血友病患者，這些患者正在接受第9型凝血因子(FIX)治療，曾發生危及性命的出...
