uniQure亨丁頓舞蹈症「腦內注射」基因療法臨床一/二期積極股價立漲76%！

2024-07-10 / 記者巫芝岳

近(9)日，曾推出美國首款批准B型血友病基因療法的荷蘭公司uniQure宣布，其針對亨丁頓舞蹈症的腦內注射基因療法AMT-130，在臨床一/二期數據中展現積極成效，病人接受治療24個月後，高劑量組疾病惡化情況顯著減緩了80%，AMT-130也因此獲得美國食品藥物管理局(FDA)的「再生醫學先進療法」(RMAT)資格認定。uniQure股價在此消息發布後當日最高漲幅達到76%。截至今年3月31日的臨...

CAR-T 基因編輯 bridgeRNA 跳躍基因基因治療 PatrickHsu

《Nature》功能超越CRISPR？台裔科學家徐安祺攜手東大教授發現bridge RNA

2024-07-02 / 實習記者林庭語

6月26日，美國加州由台裔科學家徐安祺(PatrickHsu)建立的ArcInstitute團隊及東京大學西増弘志(NishimasuHiroshi)帶領的研究團隊合作發現了一種新分子，橋接RNA(bridgeRNA)。bridgeRNA來自細菌的跳躍基因，它能增加、刪除、重組和反轉DNA序列，其基因編輯的功能可能克服一些CRISPR的限制。研究團隊一共發表兩篇論文，皆發布於《Nature》。CR...

2024BIO 細胞治療基因治療安美睿 CMI

細胞基因療法全球火熱！安美睿、CMI分析臨床、專法、法規、物流難解挑戰

2024-06-07 / 記者李林璦

美國時間3日，在2024BIO中，臺灣首次從上千項論壇提案中脫穎而出，負責籌畫2場論壇，其中由台灣生物產業協會秘書長林治華主持的論壇，以細胞與基因治療法規為焦點，邀請到台灣安美睿(AmarexTaiwan)營運長何佳樺分享加速細胞與基因療法(CGT)臨床試驗的關鍵，以及著名跨國健康產業智庫Crowell&MoringInternational(CMI)顧問公司的全球生命科學主席Joseph...

2024BIO 細胞治療基因治療 TFDA PMDA

台日法規交流！劉越萍、丸山良亮加強上市後監管促再生醫療發展

2024-06-06 / 記者彭梓涵

美國時間3日，2024BIO登場，今年臺灣從上千項論壇提案中，被挑選出2個論壇由台灣負責籌畫，其中一場由臺灣生物產業協會秘書長林治華主持的論壇，以細胞與基因治療法規為焦點，邀請衛福部醫事司劉越萍司長、日本醫藥品醫療機器綜合機構(PMDA)細胞和組織產品辦公室審查主任丸山良亮(YoshiakiMaruyama)分享台日最新法規政策及展望，同時也邀請台灣安美睿(AmarexTaiwan)營運長何佳樺分...

基因治療血友病 SparkTherapeutics

美國第二款血友病基因療法！輝瑞Beqvez獲FDA批准一劑要價350萬美元

2024-04-29 / 記者巫芝岳

美國時間26日，輝瑞(Pfizer)宣布其B型血友病基因療法Beqvez(fidanacogeneelaparvovec)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為輝瑞在美國的第一項獲批基因療法，也是繼CSL和uniQure的基因療法Hemgenix後，第二款血友病基因療法。Beqvez本次獲批用於18歲以上中度至重度B型血友病患者，這些患者正在接受第9型凝血因子(FIX)治療，曾發生危及性命的出...

晟德順藥基因治療引正基因

晟德攜順藥跨足基因治療領域領投引正基因千萬美元Pre A+輪募資

2024-04-08 / 記者李林璦

今(8)日，香港基因編輯技術公司「引正基因(GenEditBio)」宣布，完成千萬美元的PreA+輪募資。該輪募資由晟德及旗下順天醫藥聯合領投，本次策略投資是晟德首次跨足基因治療，將延續順藥專注於中風創新療法的開發，並擴充產品線進行戰略布局。引正基因成立於2021年，專注於基因編輯工具和相關遞送系統的開發，本次募資將支持引正基因開發新一代基因編輯工具與加速推進產品線，持續提升產品的研發和商業化能...

細胞療法基因治療 CGT 病毒載體 CDMO 檢驗生物製劑啓弘

啟弘生技強攻細胞基因治療商機竹北GMP病毒廠今年落成、年底申請上市

2024-03-06 / 記者吳培安

今(6)日，啟弘生技(6939)宣布，其委託開發製造服務(CDMO)及業務據點持續擴張，並已在昨(5)日與建越科技簽訂「竹北生醫園區GMP病毒載體生產廠房及機電工程」興建合約，預計今年6月完成可供從研發到臨床二期之病毒載體代工需求的製程開發實驗室，11月建置完成二條符合GMP規範的200公升病毒載體生產線，滿足客戶臨床三期至商業化的需求。啟弘生技表示，公司已成功量產符合臺灣客戶臨床一期、二期所需...

斯特格氏症罕見疾病基因治療 AAV 基因編輯

治癒斯特格氏症小鼠！《Nature》子刊：創新「雙AAV載體」大片段基因體內重組成功

2023-10-30 / 記者巫芝岳

近(18)日，瑞士蘇黎世大學(UniversityofZurich)的科學家開發出一項創新的「雙腺相關病毒(AAV)載體」，加上其基於mRNA的反剪接技術，可用於基因治療時的大片段基因表現。這項稱為REVeRT的技術，能應用於多種基因位點的編輯，包括表觀遺傳學基因編輯、CRISPR活化劑(CRISPRa)等，突破過去以雙載體攜帶大片段基因時，重組效率不佳或毒性高的問題。該研究發表於期刊《Natur...

核酸藥物 CDMO 細胞治療基因治療

籲法規接軌執行落差為核酸藥物、CDMO、基因與細胞治療產業鋪新路

2023-09-11 / 記者李林璦

近(6)日，在經濟部技術處指導下，資策會科法所主辦、資誠聯合會計師事務所(PwC)執行之「精準健康與創新應用專家座談會」，邀集國內核酸藥物、CDMO(委託開發製造服務)、基因與細胞治療業者，針對國內法規與落地應用落差、創新療法的發展困境等議題聚焦討論，期盼匯聚產業界共識，向政府提出建言，為產業發展鋪出新路。資策會科法所組長林冠宇致詞表示，隨著科技發展，ICT與BIO也開始交互串接，科法所作為法律智...

基因治療病毒載體罕見疾病

資源重整！武田暫停AAV基因治療、罕見血液疾病療法開發

2023-04-07 / 記者巫芝岳

美國時間6日，武田(Takeda)傳出將停止公司重點研發項目——腺相關病毒載體(AAV)基因治療，以及罕見血液疾病療法的開發，其許多員工也可能因此遭資遣裁員。武田表示，他們正在與相關的合作夥伴接觸並討論這些合作研發項目的未來計畫；雖武田尚未正式說明細節，但外媒推測可能受影響的公司包括：Codexis、SelectaBiosciences等。據外媒《FierceBiotech...

SMA 罕見疾病基因治療

《Neuron》美科學家揭SMA新機制、創新基因治療動物存活率提升10倍！

2023-04-06 / 記者巫芝岳

近日(3月1日)，哥倫比亞大學(ColumbiaUniversity)的研究人員，發現了一項過去未知的脊髓性肌萎縮症(SMA)致病遺傳缺陷，並從中提出一項治療SMA的新方法，在動物實驗中，該基因治療可使SMS小鼠的壽命平均延長10倍以上。該研究發表於期刊《Neuron》。神經罕見疾病SMA，主要是由製造「運動神經元1(SMN1)」這項蛋白質的基因發生突變、導致該蛋白數量變少所引起；本次研究人員進一...

VoyagerTherapeutics 基因治療神經系統疾病

諾華行使基因療法標的選擇權 Voyager 6.25億美元預付款進帳！

2023-03-07 / 記者巫芝岳

近(6)日，基因治療開發公司VoyagerTherapeutics宣布，其在和諾華(Novartis)合作的多項神經系統疾病基因治療開發上，已自諾華獲得6億2500萬美元的預付授權金；該授權未來可獲得的潛在資金，也上看17億美元。該合作案最初在去年3月時公布，當時Voyager除了獲得5300萬美元預付款外，未來里程碑金高達15億美元，諾華則有望獲得額外2個靶點的選擇權(option)。事隔一年後...