記者李林璦

“History Doesn't Repeat Itself, but It Often Rhymes” – Mark Twain.

全球首次！《NEJM》罕病SMA子宮內基因治療 2歲半肌肉發育正常

2025-02-26 / 記者李林璦

美國時間19日，《NEJM》發表全球首個在「子宮內」進行基因治療的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者，透過母親孕期時服用基因編輯調節劑(splicingmodifier)，嬰兒在出生後沒有任何疾病特徵，且至今已兩歲半。該名女嬰罹患的是嚴重型第一型脊髓性肌肉萎縮症，缺乏2個運動神經元存活基因1(SMN1)，只有1個「備份基因」─SMN2基因拷貝。通常在約出生6個月內就會發病，2歲前會因呼吸衰竭而死亡。過...

FDA 罕病 Mirum

FDA首批！Mirum脂質代謝罕病療法獲批

2025-02-25 / 記者李林璦

美國時間21日，美國食品藥物管理局(FDA)批准MirumPharmaceuticals治療罕見脂質代謝疾病──腦腱性黃瘤症(CerebrotendinousXanthomatosis,CTX)療法Ctexli(chenodiol)，成為首款CTX療法。Ctexli是Mirum在2023年前以2.1億美元，從TravereTherapeutics收購而來，此次獲批讓這項收購成功變現。此次批准是基於...

中天潰瘍性腸炎

中天「上療漾」治潰瘍性腸炎聯合療法臨床試驗解盲提升緩解率

2025-02-24 / 記者李林璦

今(24)日，中天生技(4128)公布，已上市新藥「上療漾」合併現用藥物可顯著改善潰瘍性腸炎(UC)療效，主要指標「臨床緩解率」達到83.3%，比現用藥物的35.7%改善了47.6%，統計達到顯著差異(P=0.021)。這項雙盲、安慰劑對照、隨機分配探索性人體試驗在四家醫學中心執行，以1：1收納30位潰瘍性腸炎病患，給藥期12週，比較上療漾與安慰劑組分別合併現有藥物治療效果。主要指標為臨床緩解率...

AI 非編碼突變

有史以來最大生物學AI模型Evo-2！首創預測非編碼突變

2025-02-21 / 記者李林璦

美國時間19日，ArcInstitute、史丹佛大學(StanfordUniversity)與NVIDIA共同開發有史以來最大的生物學人工智慧(AI)模型——Evo-2，其發表在預印本平台《bioRxiv》，並公開提供開源代碼、數據和模型供科學家依據自己的用途進行使用。 Evo-2是運用從人類、植物、真核生物等12.8萬個物種基因體、共9.3兆個DNA鹼基對訓練而成的AI模...

賽諾菲 Opella

賽諾菲聚焦製藥！ 170億美元出售消費者健康部門50%股權

2025-02-21 / 記者李林璦

美國時間19日，賽諾菲(Sanofi)正式宣佈，將旗下消費者健康部門Opella的50%股權出售給美國私募股權公司ClaytonDubilier&Rice(CD&R)，價值高達約170億美元，此外，法國公共投資銀行(Bpifrance)也參與交易取得2%股權，交易預計在2025年第二季完成。賽諾菲與CD&R從2024年10月就進入談判，當時，賽諾菲將Opella的企業估值定...

晟德 ESG 人才培訓

2025晟德人才培訓營招募開跑養成全方位生技人才

2025-02-20 / 記者李林璦

今(20)日，晟德(4123)宣布，2025年人才培訓營將在8月開跑，不限科系的大學、碩士生與應屆畢業生皆可報名參加，此次釋出晟德、順藥、永昕、建誼、博晟、奧孟亞、豐華等7家公司，總計25個實習機會，涵蓋投資、研發、製造、人資、法規暨專案管理與業務發展等多元領域，即日起開放報名至3月31日截止。晟德指出，晟德人才培訓營計畫時程總共一個月，包含兩週的全方面專業課程與兩週單位實習，透過與業界專家及跨部...

百健 Stoke 癲癇罕病

百健5.5億美元攜Stoke 癲癇罕病藥Q2進臨床三期

2025-02-19 / 記者李林璦

美國時間18日，百健(Biogen)宣布與StokeTherapeutics達成總額高達5.5億美元的協議，將獲得Stoke旗下治療遺傳性罕見癲癇疾病──卓飛症候群(Dravetsyndrome)藥物zorevunersen商業化權利，該藥將在今年第二季進入臨床三期試驗，有望成為卓飛症候群的首款反義寡核苷酸(ASO)療法。這項交易包含1.65億美元預付款，及高達3.85億美元的里程碑金，Stok...

晟德林榮錦

晟德榮譽總裁林榮錦涉內線交易發3點聲明無不法

2025-02-18 / 記者李林璦

今(18)日，晟德(4123)榮譽總裁林榮錦及其親友因涉嫌內線交易，被台北地檢署依違反《證券交易法》起訴，被控在2019年晟德處分子公司豐華生技股權和2021年轉讓澳優乳業12.4%股權期間，提前洩露公司投資決策而涉及內線交易罪。律師代表林榮錦發表聲明絕無任何內線交易。晟德也發表聲明指出，晟德公司營運不受影響。針對台北地檢署起訴林榮錦先生涉犯內線交易罪嫌案件，律師代表聲明如下：一、林榮錦先生...

智新生技澳洲 RNA 新冠肺炎核酸

智新生技獲澳BRIDGE計劃500萬澳幣加速RNA新冠藥物開發

2025-02-18 / 記者李林璦

今(18)日，智新生技宣布，正式與澳洲BRIDGE計劃(核酸新藥研究開發計劃)的主辦機構KirbyInstitute簽署RNA核酸新藥合作開發合約，將獲500萬澳幣(約新台幣1億元)的同等研究資源，加速新冠肺炎(COVID-19)siRNA核酸新藥IG-001開發，今年將在澳洲啟動臨床一期試驗。此外，智新預計今年上半年公開發行、登錄興櫃。根據協議，澳洲未來醫學研究基金(MedicalResear...

屈公病疫苗 FDA

首款屈公病類病毒顆粒疫苗獲FDA批准！

2025-02-18 / 記者李林璦

日前(14日)，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，透過優先審查(PriorityReview)途徑批准首款12歲以上可接種的屈公病(Chikungunya)類病毒顆粒(VLP)疫苗Vimkunya，該疫苗由BavarianNordic開發，預計在2025年上半年上市。此次批准是基於2項臨床三期試驗數據，其中一項臨床三期招募3,258名12歲至65歲的健康人，試驗結果顯示，疫苗接種後21天，有高達...

口溶膜 505b2 李世仁血栓新藥開發劑型

泰合生技抗血栓口溶膜新劑型新藥　樞紐試驗結果達標Q3申請NDA

2025-02-18 / 記者李林璦

昨(17)日，泰合生技(6467)宣布，其TAH3311抗血栓口溶膜505(b)(2)新劑型新藥，在美國的樞紐試驗(PivotalStudy)初步試驗數據分析結果成功達標。TAH3311與美國及歐洲原廠Apixaban錠劑(Eliquis®)相比達生體相等性(BE)，正式臨床試驗報告預計於今(2025)年第二季完成，並於第三季向美國及歐洲提出新藥查驗登記(NDA)申請，同步洽談授權夥伴。 ...

藥華藥 AOP 仲裁

藥華藥與AOP仲裁案部分駁回需賠156萬歐元

2025-02-18 / 記者李林璦

昨(17)日，藥華藥(6446)召開重大訊息記者會，宣布其以歐洲通路商AOP違約而向國際商會(ICC)提請仲裁賠償一案，接獲部分仲裁判斷(PartialFinalAward)，AOP與藥華藥各自提出之請求均被駁回，保留有關藥華藥遲延歐洲藥證5個月及遲延供貨4.5個月請求的賠償金額。仲裁庭裁定針對前次仲裁之開支，雙方各自應負擔的部分抵銷後，藥華藥需支付部分開支約135萬歐元；針對過往臨床藥物價格的...