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《NEJM》Bluebird罕見神經退化疾病基因療法 7名患者罹血癌
2024-10-11 / 記者 李林璦
美國時間9日，國際知名血液疾病基因療法醫師DavidWilliams在《NEJM》上發表的研究指出，在67名罕見進行性神經退化性疾病──腦腎上腺腦白質失養症(CALD)患者接受BluebirdBio基因療法Skysona(eli-cel)治療後，有7名患者罹患了血癌。 7名血癌中有6名患者被診斷為骨髓化生不良症候群(Myelodysplasticsyndrome,MDS)，是在基因療法Skyson...
新致病基因難尋？李宜中、林靜嫻、劉祐岑、蔡孟翰建議WES、WGS納入臨床
2024-04-15 / 記者 彭梓涵
近(12)日，台基盟生技於台北舉行「2024用戶峰會：神經發育與退化研究論壇」，邀請多位國內神經醫學領域專家分享最新研究成果，下半場特別邀請北榮周邊神經科李宜中主任、台大臨床神經暨行為醫學中心主任林靜嫻、北榮癲癇科主任劉祐岑、高雄長庚神經內科部副部長蔡孟翰，分享帕金森氏症、罕見遺傳疾病、癲癇等疾病，在新致病基因的發現與經驗，展現台灣在罕見疾病研究的前瞻性。北榮李宜中：家族基因共同分析揭多項全球首例...
蔡金吾、洪碧蓮、曾頌惠、鄭博文 揭基因定序神經發育疾病應用亮點！
2024-04-15 / 記者 巫芝岳
近(12)日，台基盟生技於台北舉行「2024用戶峰會：神經發育與退化研究論壇」，邀請多位國內神經醫學領域專家分享最新研究成果，也展現台灣在神經發育與退化疾病研究上的活躍量能。上半場中，包括陽明交大教授蔡金吾、高雄長庚兒童神經罕病中心洪碧蓮、北醫大教授曾頌惠、伯森生物產品經理鄭博文，首先分享基因定序在神經發育疾病的應用和PacBio的長讀取定序技術。台基盟營運長雷志賢致詞表示，本次聚焦神經發育與退化...
《Cell》子刊：白色念珠菌致阿茲海默症!? 腦部感染機制揭露
2023-10-17 / 編輯 熊佳駒
近(10)日，美國貝勒醫學院(BaylorCollegeofMedicine)研究團隊透過動物實驗發現，白色念珠菌(Candidaalbicans)產生的分泌性天冬胺酸蛋白酶(secretedasparticproteases,SAPs)，除了能破壞血腦屏障，使白色念珠菌進入腦部，也能引起腦部的先天性免疫機制，將白色念珠菌清除。該研究已刊登在《CellReport》。 白色念珠菌常見於人類消化道和...
《JAMA Neurology》美失智率下降 但死後腦解剖揭：神經退化病理學未減
2023-03-01 / 記者 劉馨香
雖然近期研究顯示美國臨床失智的發生率有所下降，但美國芝加哥Rush阿茲海默症中心，透過對已故者進行腦部解剖，發現神經退化性(包含阿茲海默症和非阿茲海默症)的病理變化並沒有相對應的減少。也就是說，病理變化與臨床趨勢不符，研究者認為，這可能是因為人對神經退化的韌性(resilience)提高有關。此研究在2月20日發表於《JAMANeurology》。 這項研究的對象是來自2個社區高齡化世代研究(co...
阿茲海默症治療新契機：KIF11基因過度表現 有望減緩認知功能退化
2022-10-27 / 記者 吳培安
上週，美國科羅拉多大學安舒茨醫學校區(CUAnschutz)的研究團隊，在《iScience》線上平台發表有關阿茲海默症的最新研究。該研究指出，過度表現與細胞分裂、神經元構造及功能相關的KIF11基因，即使大腦中有β-澱粉樣蛋白斑塊，也能減緩認知功能退化，有望為阿茲海默症開闢出一條新的治療方向。 本研究共同資深作者、科羅拉多大學醫學院阿茲海默症及認知中心主任HuntingtonPotte...
ALS新藥仍爭議！FDA諮詢委員會6:4反對批准Amylyx AMX0035
2022-03-31 / 記者 劉馨香
美國時間30日，美國食品藥物管理局(FDA)召開諮詢委員會議與公開聽證會，審查AmylyxPharmaceuticals的肌萎縮性脊髓側索硬化症(amyotrophiclateralsclerosis,ALS)實驗性藥物AMX0035的臨床數據。外部專家最後以6比4票反對批准AMX0035。 委員會認為，其臨床二期試驗CENTAUR和擴展研究，沒有提供證實AMX0035有效的確切證據。FDA將在6...
GSK 3000萬英鎊和牛津大學成立新研究所 目標5年攻克腦神經退化疾病機制
2021-12-03 / 記者 王柏豪
2日，英國消息，跨國製藥巨頭葛蘭素史克（GSK）和英牛津大學宣布了一項為期5年的重大合作計畫，雙方將共同在牛津大學裡，建立牛津-葛蘭素史克分子與生物資訊醫學研究所（Oxford-GSKInstitute），旨在利用以人類遺傳學為基礎、跨領域整合功能基因組學和機器學習等先進技術，最初研究重點將放在神經系統疾病上，例如阿茲海默氏症和帕金森氏症，目標提高新藥研發的成功率和速度。葛蘭素史克也將優先考慮與2...
