記者黃佳啟

你在等待的伯樂，可能就是轉念後的自己 --Adam Grant

Cassava阿茲海默新藥臨床三期失敗股價猛跌85%

2024-11-27 / 記者黃佳啟

美國時間25日，CassavaSciences宣布其阿茲海默症新藥simufilam臨床三期試驗未達主要試驗結果，且未能通過次要試驗和探索性生物標記終點。為此，Cassava決定終止simufilam第二項臨床三期試驗和開放式延伸試驗(open-labelextensionstudy)。消息一出，Cassava股價在盤前交易中暴跌85%。 Simufilam的臨床三期試驗顯示，800多名輕中度阿茲...

AcadiaPharmaceuticals Saniona SAN711 神經系統疾病原發性顫抖

Acadia 5.82億美元攜Saniona 拓原發性顫抖治療

2024-11-27 / 記者黃佳啟

美國時間26日，AcadiaPharmaceuticals與丹麥生物技術公司Saniona簽署一項價值高達5.82億美元的全球獨家授權協議，其核心為用於神經系統疾病治療的臨床階段藥物SAN711。根據協議，Saniona將獲得2,800萬美元的預付款，並有機會獲取里程碑款項和權利金。該協議總值高達5.82億美元的里程碑款項，其中1.47億美元與SAN711在第一及第二適應症的開發與商業化進展相關...

Biohaven SMA 減肥罕病

SMA臨床三期試驗失利 Biohaven轉戰減肥領域

2024-11-26 / 記者黃佳啟

美國時間25日，BiohavenPharmaceutical公布，其藥物taldefgrobepalfa在治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的臨床三期試驗中未達主要終點。目前，Biohaven正與美國食品藥物管理局(FDA)討論SMA後續計畫，並依據試驗數據，計畫將該藥物拓展至肥胖治療領域。試驗結果顯示，接受taldefgrobep治療的SMA患者在48週時的MFM-32運動功能測量中，表現未超過安...

BridgeBio ATTR 罕病

挑戰輝瑞！BridgeBio心臟罕病ATTR療法獲FDA批准

2024-11-25 / 記者黃佳啟

美國時間22日，BridgeBio宣布，其口服藥物Attruby(acoramidi)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於治療轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變(ATTR-CM)，有望挑戰輝瑞(Pfizer)Vyndaqel(tafamidis)的市場主導地位。 Attruby的批准是基於一項臨床三期試驗，試驗結果顯示，632名患者在30個月治療後，顯著提高生存率並降低與心臟病相關的住院次數，達...

TAVI 疫苗

推動疫苗產業升級！國衛院生物製劑二廠2028啟用

2024-11-25 / 記者黃佳啟

近(22)日，台灣疫苗產業協會(TAVI)、國家衛生研究院、生物技術開發中心(DCB)共同舉辦年度研討會，會中，國衛院宣布生物製劑二廠將於2028年正式營運，國光生技(4142)、醣基生醫(6586)、利統(1293)、啟弘生技(6939)，也各自分享經驗、近期成果與拓展國際市場策略。臺灣疫苗故事：技術、製程、挑戰、未來發展興全貿易總經理詹博文表示，希望打造臺灣供應鏈，破除國外價格過高、交期太長...

TAVI 疫苗腸病毒

為下一場疫情預備！美BARDA、日SCARDA、泰國MoPH分享經驗

2024-11-25 / 記者黃佳啟

近(22)日，台灣疫苗產業協會(TAVI)、國家衛生研究院、生物技術開發中心(DCB)共同舉辦年度研討會，邀請到美國生物醫學先進研究開發局(BARDA)、日本先端研究開發戰略中心(SCARDA)、泰國公共衛生部(MoPH)等代表，分享各國在疫苗政策與當前疫苗使用現況，國衛院感疫所所長陳宜君也在會中分享了台灣在增強大流行應對能力的布局。 TAVI理事長何美鄉致詞表示，雖然我們對新冠肺炎(COVID-...

諾和諾德 semaglutide MASH 肝臟纖維化 GLP-1

諾和諾德GLP-1明星藥MASH三期結果佳！明年申請美藥證

2024-11-21 / 記者黃佳啟

美國時間19日，諾和諾德(NovoNordisk)公布臨床三期試驗部分結果。研究顯示，接受GLP-1藥物semaglutide治療的代謝功能障礙相關脂肪性肝炎(MASH)患者，62.9%獲得病情緩解，另有37.0%肝臟纖維化獲改善。諾和諾德預計明年上半年向美國食品藥物管理局(FDA)提交新適應症申請。該臨床三期ESSENCE試驗針對患有MASH並伴有中至重度肝纖維化(2期或3期)的成人患者，評估...

禮來來凱醫藥減肥 LAE102

禮來攜中國藥企再拓減重版圖來凱股價飆升近四成

2024-11-21 / 記者黃佳啟

今(21)日，禮來(EliLilly)與香港上公司來凱醫藥(Laekna)宣布合作，聯合開發一款實驗性肥胖治療藥物。在此次合作中，禮來將資助來凱醫藥LAE102的開發，並提供資源和專業支持，而來凱醫藥則保留該藥物的全球權利。此消息一出，來凱醫藥股價於20日大漲36.8%。 LAE102屬於一類調節肌肉再生及脂肪分解和儲存能量方面具有關鍵作用的創新藥物。來凱醫藥指出，研究結果顯示，該藥物可以增加瘦...

Biogen UCB DZP 系統性紅斑性狼瘡 SLE

百健、UCB狼瘡藥物臨床三期達標緩解率近50%

2024-11-20 / 記者黃佳啟

美國時間19日，百健(Biogen)和優時比(UCB)公布臨床三期PHOENYCSGO試驗結果，結果顯示，接受Dapirolizumabpegol(DZP)治療的系統性紅斑性狼瘡(SLE)患者，與對照組相比，嚴重疾病發作率降低了50%。兩家公司計劃於今年年底前啟動第二項後期試驗，以蒐集更多數據向美國食品藥物管理局(FDA)提出藥證申請。在該研究中，患者每4週接受一次靜脈注射DZP，持續48週。結...

放射性藥物癌症 SSTR2 胃腸胰神經內分泌腫瘤諾華 RatioTherapeutics

諾華斥7.45億美元攜Ratio 瞄準SSTR2放射藥物研發

2024-11-19 / 記者黃佳啟

美國時間18日，諾華(Novartis)與RatioTherapeutics達成一項7.45億美元的協議，Ratio將獲得高達7.45億美元的預付款和潛在里程碑金，並有資格取得權利金。根據協議，雙方將合作針對體抑素受體2(somatostatinreceptor2,SSTR2)的放射治療候選藥物進行臨床前開發。諾華的放射性藥物Lutathera於2018年首次獲得批准，其標靶化合物可與SSTR2...

DMD 裘馨氏肌肉失養症基因療法罕見疾病 CANbridgePharmaceuticals 北海康成

《Science》突破基因療法載體限制！StitchR DMD療法體內重建全長RNA

2024-11-19 / 記者黃佳啟

美國時間14日，美國羅徹斯特大學研究團隊發表創新技術StitchRNA(StitchR)，實現無痕RNA轉連接，解決因突變區位過大而無法裝載至單一腺相關病毒(AAV)顆粒的技術限制。該團隊成功應用此技術於治療裘馨氏肌肉失養症(DMD)動物模型上，恢復其缺失的肌肉蛋白至接近正常表現量。該研究刊登於《Science》。論文通訊作者、羅徹斯特大學醫學和牙科學院的細胞生物學家DouglasM.Ander...

AI Evo

《Science》AI模型Evo問世從基因序列推演全新蛋白質

2024-11-18 / 記者黃佳啟

美國時間15日，美國史丹佛大學以及柏克萊加州大學合作團隊發表一人工智慧(AI)模型Evo，基於數十億行基因序列，推測細菌與病毒基因體運作，進而設計新蛋白質甚至整個微生物基因體。在初步研究中，Evo設計的Cas9酵素變體在DNA切割效率上媲美商業版的Cas9酵素。Evo的出現有助於探索演化、研究疾病及開發療法，為解答更多生物醫學難開創新契機。此研究刊登於《Science》的封面。該模型在大型基因體...