更小的CRISPR基因編輯酵素！猿猴實驗證效率更優、脫靶低

2025-02-05 / 記者吳培安

日前(1月30日)，由諾貝爾獎得主JennferDoudna共同創辦的MammothBiosciences，發表了一種體積僅有Cas9蛋白三分之一的新型CRISPR核酸酶「NanoCas」，不僅能在單顆腺相關病毒(AAV)載體中塞入更多載荷(payload)，也在小鼠、猿猴實驗中證明能將體內基因編輯的應用從肝臟擴及到其他部位，例如肌肉，有望應用在肌肉失養症的治療。這項成果發表在預印本平台《bioR...

細胞治療 TRACT Treg 腎臟器官移植排斥

台寶抗排斥新藥TRK-001臺灣臨床二期試驗獲准

2025-02-04 / 記者吳培安

今(4)日，台寶生醫(6892)宣布，其與美國生技公司TRACT合作開發之預防實體器官移植抗排斥新藥TregCel(TRK-001)，已獲衛福部食藥署(TFDA)同意進行二期臨床試驗。台寶表示，TRK-001是台寶生醫與美國TRACT共同開發的調節型T細胞(Treg)新藥，先前已獲美國食品藥物管理局(FDA)核准進行腎臟移植後抗排斥臨床二期試驗，並且同意增加臺灣為收案中心。此次TFDA核准啟動...

腎臟病基因工程器官移植基因編輯 United eGenesis

FDA新批准兩項基因編輯豬腎移植研究最快今年啟動

2025-02-04 / 記者吳培安

美國時間3日，外媒報導美國食品藥物管理局(FDA)新核准了兩項將基因編輯豬腎移植到人體的申請案，分別是UnitedTherapeutics的臨床試驗申請(IND)，將在今(2025)年年中執行第一例異體移植，以及在去年12月就取得核准的eGenesis，將為3名患者執行豬腎移植的恩慈治療。全球目前共有3起移植基因編輯豬腎的案例，皆是沒有其他治療選項、只能選擇接受恩慈治療的患者。截至目前為止，透過...

NovoNordisk Ozempic Wegovy 糖尿病腎臟病腎衰竭

諾和諾德GLP-1明星藥獲FDA首批降糖尿病、慢性腎病風險

2025-01-30 / 記者吳培安

美國時間29日，諾和諾德(NovoNordisk)宣布旗下GLP-1受體促效劑明星藥Ozempic(semaglutide)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)的適應症擴張批准，用於降低第二型糖尿病(T2D)和慢性腎臟疾病(CKD)成人患者的的腎臟併發症風險，包含腎臟疾病惡化、腎衰竭和死亡。Ozempic也成為FDA批准第一項用於保護腎臟健康的GLP-1受體促效劑。此次批准是基於名為FLOW的臨床...

分子膠蛋白質降解新藥開發

艾伯維16億美元攜手Neomorph開發分子膠新藥

2025-01-24 / 記者吳培安

美國時間23日，繼去(2024)年與百健(Biogen)、諾和諾德(NovoNordisk)達成合作之後，致力於分子膠降解新藥開發的生技新創Neomorph，又宣布與艾伯維(AbbVie)達成16億美元的分子膠平台新藥開發合作。艾伯維將會支付一筆未揭露金額的預付款，計入選擇費用(optionfees)、里程碑金等高達16.4億美元費用，以及額外的權利金(royalties)。艾伯維小分子療法暨平...

鐮刀型貧血鐮刀型紅血球疾病 SCD BACH1

鐮刀型貧血口服療法?! 諾和諾德攜IMMvention策略合作

2025-01-23 / 記者吳培安

美國時間22日，英國生技公司IMMventionTherapeutix宣布與丹麥跨國藥廠諾和諾德(NovoNordisk)達成策略合作與授權協議，共同開發鐮刀型貧血(SCD)和其他慢性病的口服療法，不過並未透露本次交易的金額。這項合作將聚焦於IMMvention針對BACH1的小分子抑制劑，BACH1被認為是細胞反應、氧化壓力、多種疾病狀態之發炎症狀的關鍵調節者。在臨床前階段中，IMMventi...

CRISPR 地中海型貧血鐮刀型貧血基因編輯 YolTech

中國堯唐生物啟動體內CRISPR基因編輯臨床一期試驗

2025-01-23 / 記者吳培安

日前(20日)，中國生技新創堯唐生物(YolTechTherapeutics)宣布啟動臨床一期試驗，目標是測試體內CRISPR基因編輯療法YOLT-204，以單劑量治療輸血依賴性地中海型貧血症(TDT)的安全性及治療效果，有望成為一種用於血液疾病的同類首見(first-in-class)異體基因編輯療法。相較於目前主流的體外基因編輯療法，例如由Vertex/CRISPR所開發、已獲批准的Casg...

資策會科法所加速批准罕見藥物再生醫療 FDA

什麼是藥物快速核准途徑？帶您快速了解美國FDA最新指引草案

2025-01-22 / 記者吳培安

作者/資策會科技法律研究所楊子平法律研究員責任編輯/吳培安2024年12月，美國食品藥物管理局(FDA)發布了「快速核准途徑」(AcceleratedApproval)新指引草案。資策會科技法律研究所與環球生技攜手，帶您在5分鐘內了解什麼是快速核准途徑，以及最新的指引草案的修正內容。 FDA作為全球藥品監管機關的領先者，自1987年以來數度修整加速批准途徑的審核機制，至今已發展出替代終點(sur...

人工智慧深度學習新藥發現蛇毒蛋白質

諾獎得主David Baker團隊AI研發抗蛇毒蛋白

2025-01-22 / 記者吳培安

美國時間15日，由2024諾貝爾化學獎得主、華盛頓大學醫學院暨蛋白質設計研究所主任DavidBaker教授與丹麥理工大學教授TimothyPatrickJenkins共同帶領的研究團隊，發表了一項以深度學習工具設計蛋白質，並成功在體外實驗與老鼠實驗中，證明可中和惡名昭彰的蛇毒成分——三指毒素(three-fingertoxin,3FTx)，並降低蛇毒挑戰的死亡率。這項研究刊...

李幸懋細胞治療再生醫療 MSC 間質幹細胞效價分析

艾默生醫IDO定量檢測法獲美專利滿足間質幹細胞效價分析需求

2025-01-21 / 記者吳培安

日前，艾默生醫表示其自主開發的IDO定量檢測法，已於去(2024)年底取得美國發明專利，可用於評估間質幹細胞(MSC)的免疫抑制功能，有望藉此縮短MSC及預先活化MSC(primedMSC)產品開發過程，進而提升臨床試驗與申請上市許可的成功率。 IDO定量檢測法，是透過偵測不同活化程度的預先活化MSC所產生IDO(Indoleamine2,3dioxygenase)的細胞比例和表現量，分析每劑MS...

bora 保瑞藥業保瑞生技 CDMO 生物製劑代工

泰福生技完成保瑞子公司合併案盛保熙將任泰福新董座

2025-01-20 / 記者吳培安

今(20)日，泰福生技(6541)宣布已完成對保瑞(6472)藥業旗下子公司保瑞生技的收購整併，泰福生技將與保瑞集團共同聚焦全球生物製劑CDMO商機。泰福生技執行長StephenLam表示，所有現有合作會以BoraBiologics品牌為客戶提供服務；保瑞則表示，原本泰福生技自有的生物相似藥產品，則繼續以Tanvex品牌營運，確保既有研發及未來量產上市工作的順利延續。保瑞表示，依照雙方策略聯盟...

細胞治療再生醫療衛生福利部資訊安全

衛福部預告細胞治療新草案！把關再生醫療製劑供應來源、流向資料

2025-01-20 / 記者吳培安

日前(15日)，衛福部預告「再生醫療製劑供應來源及流向資料保存辦法」草案，涉及對象包括：再生醫療製劑藥品許可證或有附款許可之所有人、製劑販賣業者、醫療機構及各級主管機構，並開放60日陳述意見、修正建議或洽詢。衛福部表示，此項辦法草案依據「再生醫療製劑條例」第十八條第二項制定，全文共八條，訂定要點包含：法源依據、製劑應保存的來源及流向資料範圍、保存期限。以及，主管機構對再生醫療製劑之供應來源及流...