血友病基因療法 FDA加速優先審評
2018-05-28 / 記者 陳貴美
近日,FDA將針對治療血友病的基因療法提出優先審評條款,優先審評的先決條件為「能否提高凝血相關蛋白在血液中的含量」,而非傳統藥物療法是否能真正改善患者的出血情況。FDA局長ScottGottlieb於再生醫學聯盟年度董事會會議上表示,細胞和基因治療將很快成為很多疾病的主流療法,FDA透過「綜合政策框架」來指導公司對不同疾病進行治療方案的評估。針對此政策,Gottlieb再表示,先前傳統藥品的效用持...
FDA批准Vertex囊性纖維化新藥上市
2018-02-14 / 記者 林以璿
近日,Vertex醫藥公司宣布SYMDEKO™(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)獲得FDA批准上市,用於治療12歲及以上的囊性纖維化(cysticfibrosis,CF)患者,這些患者的囊性纖維化跨膜傳導調節因子(cysticfibrosistransmembraneconductanceregulator,CFTR)基因攜帶兩個F508del突變複製或者...
FDA局長新年首份聲明:加快學名藥審批
2018-01-04 / 記者 林以璿
今(4)天,美國FDA局長ScottGottlieb發表了新年第一份聲明,表示會進一步促進學名藥的審批,加快學名藥上市速度,讓患者都用上買得起的藥。FDA今天發布了兩個文件,以簡化和改進學名藥應用的申請提交(稱為簡化新藥申請或ANDA)和審評。第一份文件是一份行業指南草案《GoodANDASubmissionPractices》,強調了在學名藥應用中可能導致批准延遲的常見缺陷。學名藥審批延遲的一個...
FDA批准 首款突變罕見病基因療法將上市
2017-12-20 / 記者 林以璿
今(20)日,美國FDA宣布批准SparkTherapeutics的創新基因療法Luxturna(voretigeneneparvovec-rzyl)上市,治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。Luxturna也是首款在美國獲批、標靶特定基因突變的「直接給藥型」基因療法,為基因治療治療罕見病開了先河。Luxturna是治療遺傳性視網膜營養不良的基因治療,遺傳性視網膜營養不良(hereditary...
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精準醫療又一突破:首款體外伴隨式診斷平台獲批
2017-12-02 / 記者 林以璿
據外電報導,昨(1)日,美國FDA與醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)宣布批准了FoundationMedicine的FoundationOneCDx(F1CDx)平台。這是第一款具有突破性認證的下一代定序(NGS)體外診斷(IVD)測試,能診斷任何實體腫瘤,尋找324條基因內的遺傳突變,以及兩類基因體特徵。先前的「伴隨式診斷」雖然精準,但只能一對一服務於某種特定的新藥。今日獲批的F1CDx則更...
「真實世界證據」 加速臨床進程 節省試驗成本
2017-11-27 / 記者 徐淨
美國食品藥物管理局(FDA)近年鼓勵全球藥廠善用真實世界證據(realworldevidence,RWE),指利用醫療大數據得到比臨床試驗設計更貼近真實情況的數據,有利新藥驗證成本。而此作法近日由哈佛醫學院得到了驗證,文獻於近(20)日發表在《JAMA》期刊。近年來,FDA在決策過程中增加了採信「真實世界」收集而來的數據,如保險索賠數據、電子健康儀器記錄和病患登錄等資料。過去,FDA使用真實世界證...
Allergan精神病新藥補充獲FDA批准 提供患者長期治療方案
2017-11-24 / 記者 林以璿
Allergan近日宣布,美國FDA已經批准其新藥Cariprazine的補充性新藥申請(SNDA),用於維持患有精神分裂症的成年患者的治療。Cariprazine亦可用於美國境內精神分裂症、躁狂症或兩種症狀混合發作的的雙相I型疾病的急性治療。精神分裂症是一種慢性疾病,給患者、家屬和社會造成了沉重的負擔。據估計,約有240萬美國成年患者受該疾病影響。精神分裂症的症狀分為三大類:陽性症狀(幻覺、妄想...