《Cell》子刊：首款結膜類器官問世！同步揭結膜內首見「簇狀細胞」

2024-01-18 / 記者巫芝岳

近(11)日，荷蘭胡布勒支研究所(HubrechtInstitute)的科學家，首次開發出人類結膜類器官(organoid)，可望成為結膜相關疾病、療法開發的研究利器，另外，他們還從中發現了過去未知的「簇狀細胞」(tuftcell)，該細胞可能對發生過敏反應時有重要作用。這項研究被發表於期刊《CellStemCell》。結膜覆蓋於眼球的眼白和眼瞼部位，且已知包括：乾眼症、癌症、過敏和感染等，都和結...

罕病罕見疾病 DMD 類固醇

罕病新藥Agamree獲英批准成首款歐美英DMD專用藥

2024-01-16 / 記者巫芝岳

近(15)日，由SantheraPharmaceuticals和ReveraGenBioPharma合作開發的罕病裘馨氏肌肉失養症(DMD)新藥Agamree(vamorolone)，繼去年10月和12月分別取得美國和歐盟藥證後，再度取得英國藥品和保健產品監管局(MHRA)批准，成為第一項美國、歐盟和英國街批准，專用於DMD的藥物。Agamree獲批用於四歲以上DMD患者，在多項臨床試驗中顯示，與...

超音波聚焦式超音波阿茲海默症.失智症

《NEJM》「聚焦式超音波」助攻百健阿茲海默藥；台灣浩宇、振磬也有做！

2024-01-15 / 記者巫芝岳

近(4)日，西維吉尼亞大學(WestVirginiaUniversity)的研究團隊，發表了一項利用「聚焦式超音波」打開血腦屏障(BBB)，將百健(Biogen)的阿茲海默症藥物aducanumab送入患者大腦的創新技術，在3名患者中顯示可成功減少治療處β類澱粉蛋白(β-amyloid)堆積，且安全性良好。該研究發表於醫學期刊《NEJM》。這項技術是透過磁振造影(MRI)引導下...

NeuralaceMedical 糖尿病止痛磁周邊神經刺激

糖尿病神經病變新解！ Neuralace非侵入「磁刺激」止痛療法獲FDA批准

2024-01-12 / 記者巫芝岳

美國時間11日，開發疼痛管理療法的NeuralaceMedical宣布，其產品AxonTherapy獲美國食品藥物管理局(FDA)批准治療慢性疼痛性糖尿病神經病變(PDN)，成為FDA首次批准用於該適應症的磁周邊神經刺激(magneticperipheralnervestimulation,mPNS)療法。AxonTherapy這項無痛、非侵入性的療法，是利用磁脈衝緩解疼痛，每次治療時間僅需13....

基因療法 SCD 鐮刀型貧血

Bluebird基因療法天價引爭議執行長：已和保險方談「創新支付合約」

2024-01-11 / 記者巫芝岳

去年12月，美國同時批准由Vertex/CRISPR共同開發，以及bluebirdbio開發的兩項鐮狀細胞疾病(SCD)基因療法；不過，bluebirdbio產品的定價卻比Vertex/CRISPR的高出40%(約90萬美元)。近日，bluebirdbio執行長AndrewObenshain於摩根大通(JPM)醫療健康年會期間舉辦的FierceJPMWeek論壇中，解釋了這項「有效才全額支付」的定...

劉如謙先導編輯基因編輯類病毒

《Nature》子刊：劉如謙「先導編輯」再突破類病毒顆粒遞送基因小鼠實驗成功

2024-01-10 / 記者巫芝岳

近(8)日，哈佛大學(HarvardUniversity)台裔美國科學家劉如謙團隊，將其已證實能在生物體內進行基因編輯的「先導編輯(PrimeEditing)」技術，進一步優化出以類病毒顆粒(VLP)遞送編輯序列的技術，相較於過往的方式，編輯效率可提高達65~170倍，且成功在兩種遺傳性失明小鼠模型中，讓小鼠恢復部分視覺。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。這項技術是以工程...

ADC 抗體藥物 Ambrx 蛋白質藥物

ADC大型交易再一項！嬌生20億美元併購Ambrx

2024-01-10 / 記者巫芝岳

近(8)日，嬌生(Johnson&Johnson)宣布將以總價約為20億美元，收購研發抗體藥物複合體(ADC)的加州公司Ambrx，該公司旗下有多項正在臨床一、二期階段的ADC藥物，並擁有專利擴展遺傳密碼技術平台(ExpandedGeneticCodeTechnology)。根據協議，嬌生將以每股28美元的價格收購，該價格較Ambrx5日的收盤價溢價約105%。從斯克里普斯研究所(Scri...

減肥藥糖尿病

「瘦瘦筆」致自殺念頭、落髮？ FDA接獲副作用通報調查中

2024-01-08 / 記者巫芝岳

原用於治療第二型糖尿病的「類升糖素胜肽-1促效劑」(GLP-1agonist)，在被發現具有減肥效果後，近年已成為禮來(EliLilly)、諾和諾德(NovoNordisk)等藥廠的明星產品。然而，據外媒《路透社》近(6)日報導，在美國食品藥物管理局(FDA)的不良事件通報系統(FAERS)，收到數起使用該藥後產生自殺意念、落髮等副作用通報後，FDA近期已啟動相關調查。FDA在去(2023)年7~...

醫療科技 SaMD 軟體醫材數位病理

捷絡獲首張TFDA軟體醫材證！成國內首款可離線版「數位病理平台」

2024-01-08 / 記者巫芝岳

今(8)日，捷絡生技宣布其首款第二等級軟體醫材「捷絡數位病理影像平台」，已獲台灣衛福部食藥署(TFDA)軟體醫材許可證，成為國內首款可離線使用的數位病理產品。該款數位病理影像平台，是運用醫療器材等級全景玻片影像軟體，可搭配體外診斷醫療器材(IVD)規格的數位病理掃片機，協助醫師進行精準診斷。捷絡林彥穎執行長表示，這項產品為單機化設計，整合的軟硬體可安裝於邊緣運算設備獨立使用，例如個人電腦或筆記型電...

OmegaTherapeutics Cellarity NASH 肥胖減肥

諾和諾德攜兩Flagship孵化新創 10億美元開發肥胖、NASH新藥

2024-01-05 / 記者巫芝岳

近(4)日，諾和諾德(NovoNordisk)宣布，將和OmegaTherapeutics和Cellarity兩家由FlagshipPioneering孵化、投資的公司個別展開合作，開發肥胖和代謝功能障礙相關脂肪性肝炎(MASH)(過去稱非酒精性脂肪肝(NASH))藥物，這兩項合作若成功，總價值可能高達10億美元。根據協議，諾和諾德將提供Omega和Cellarity研發費用，每份協議的前期、開發...

癲癇罕見疾病罕病 LongboardPharmaceuticals

Longboard罕見癲癇藥臨床初期積極股價飆316%

2024-01-04 / 記者巫芝岳

美國時間2日，開發罕見疾病藥物的LongboardPharmaceuticals宣布，其用於治療多種發育性癲癇性腦病變(DEE)的藥物bexicaserin，在臨床一b/二a期試驗中展現極佳數據，患者運動性癲癇發作減少了53.3%，該公司當日股價因此飆升316%，創下歷史新高。同日，Longboard也規劃再發行和出售1.5億美元普通股。該試驗名為PACIFIC，共納入52名年齡介於12~65歲、...

癌症治療癌症轉移胰臟癌

《Cancer Cell》劍橋揭胰臟癌轉移重點機制！基質細胞EGFR途徑為關鍵

2024-01-03 / 記者巫芝岳

近日(12月28日)，劍橋大學(UniversityofCambridge)的癌症研究團隊，發現了一項胰臟癌轉移的重要機制，癌細胞會透過分泌轉化生長因子-β(TGF-β)這項蛋白質，活化其周邊基質細胞(stromacell)的表皮生長因子受體(EGFR/HER2)分子途徑，再由基質細胞傳遞訊號給腫瘤來加速轉移。該研究發表於期刊《CancerCell》。研究人員表示，在胰腺癌(P...