UCSF基因療法突破性進展! 重建「泡泡男孩」幼兒免疫力、有望回歸日常

2022-12-22 / 記者吳培安

今(22)日，美國加州大學舊金山分校(UCSF)的研究團隊，發表了以體外基因療法，治療俗稱「泡泡男孩症候群」的罕見遺傳疾病——嚴重複合型免疫缺陷(SCID)的最新成果。結果顯示，10名因Artemis突變基因而致病的Artemis-SCID幼兒患者，不僅免疫力指標恢復、至今依然活著，甚至有機會回歸日常生活。這項突破性進展發表在《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM)。研究團隊透過...

Atara EBV PTLD PierreFabre 細胞治療異體細胞

細胞治療法規里程碑！歐盟首批異體T細胞療法治療移植後併發症

2022-12-20 / 記者吳培安

全球首款異體(allogenic)細胞療法終於問世！昨(19)日，歐洲藥品管理局(EMA)宣布批准AtaraBiotherapeutics開發的異體T細胞療法——Ebvallo，用於罕見EB病毒陽性的移植後淋巴增生疾病(EBV+PTLD)患者。接下來，Atara將會把歐洲的商品化交與合作夥伴PierreFabre，價格則預計在明(2023)年第一季公布。 EBV+PTLD是...

糖尿病代謝疾病 Sosei GPCR

禮來持續進攻代謝疾病 7.31億美元攜Sosei集團研發GPCR新藥

2022-12-19 / 記者吳培安

美國時間16日，禮來(EliLilly)宣布與日本生物製藥集團SoseiGroup達成一項多目標合作關係，雙方將鎖定G蛋白配對受體(GPCR)為目標，攜手探索、開發和商業化糖尿病及代謝疾病療法。根據協議，禮來將支付3700萬美元現金作為前期金，並獲得提名數種GPCR標靶的權利；Sosei則提供將開發及商化的選擇性小分子候選藥物。根據開發及商化進度，Sosei將有機會獲得6.94億美元的里程碑金，...

膀胱癌基因療法 Ferring alfa-2b NMIBC

免全切膀胱?! FDA首批非肌肉侵犯性高風險膀胱癌基因療法

2022-12-19 / 記者吳培安

美國時間16日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准瑞典FerringPharmaceuticals開發的基因療法adstiladrin(nadofaragenefiradenovec-vncg)，治療對卡介苗無反應(BCG-unresponsive)之高風險非肌肉侵犯性膀胱癌(NMIBC)伴有或無乳突狀瘤的原位癌(CIS)成人患者，為患者提供除了侵入性膀胱切除手術之外的替代治療方案。 FDA表示...

商業布局精準醫療癌症治療 M&A 個人化醫療

Prenetics入主行動基因成最大股東進攻全球精準腫瘤學800億美元商機

2022-12-17 / 記者吳培安

昨(16)日，美國納斯達克(Nasdaq)上市之基因體學及檢測診斷公司PreneticsGlobalLtd.，宣布透過現金增資發行新股及原股東認購方式，投資行動基因母公司ACTGenomics的多數股權，以持股多數股權成為ACTGenomics最大股東。據外媒報導表示，前期對價包括1990萬股的Prenetics普通股及2000萬美元現金，預計在今年底完成收購。 Prenetics表示，這項收購將...

抗衰老 serolytics DME AMD AKI CKD Unity Oisín

抗衰老研究夯！Unity、Oisín開發抗衰老標靶療法攻老年眼腎病

2022-12-16 / 記者吳培安

在抗衰老醫學中，由美國最大醫療體系梅約醫院(MayoClinic)領銜開發的「衰老細胞溶解藥物」(senolytics)，被認為是如同免疫檢查點抑制劑之於癌症治療的潛力藥物，透過去除體內衰老細胞來延緩衰老疾病的發生。近期，致力於衰老相關眼病、腎病的UnityBiotechnology、OisínBiotechnologies，也取得一些新進展。 UnityBiotechnology執...

Harrow Health 眼科

諾華眼藥部門縮減中?! Harrow斥1.75億美元取諾華5眼藥

2022-12-15 / 記者巫芝岳

美國時間14日，美國眼科製藥公司Harrow Health宣布，其將收購諾華(Novartis)五項眼科藥物的美國銷售權，包括四項眼藥水產品和一項注射型藥物。該交易總價高達1.75億美元，包含1.3億美元的預付款，以及若其中一項未上市的藥物若順利上市，Harrow將再支付4500萬美元給諾華。Harrow董事長暨執行長MarkBaum表示，該交易預計於2023年第一季完成，而估計其公司明年淨收...

VR 心理健康數位療法

BehaVR與Oxford VR合併募1300萬美元成最大VR心理健康平台！

2022-12-14 / 記者李林璦

昨(13)日，專注於心理與行為健康的2家虛擬實境(VR)平台公司BehaVR與OxfordVR共同宣布兩家公司合併，並獲得1300萬美元B輪募資，投資由聯合健康集團(UnitedHealthGroup)旗下卧騰(Optum)的創投基金OptumVentures和牛津大學共同領投，合資公司將以BehaVR的名稱營運，有望成為全球最大的VR健康平台。虛擬實境可以讓臨床醫師為患者創造個人化的感官體驗，...

心衰竭心血管疾病 Cytokinetics

Cytokinetics心衰竭藥8千人臨床三期未減少死亡遭FDA委員會8:3反對批准

2022-12-14 / 記者吳培安

美國時間13日，Cytokinetics開發十餘年的心衰竭新藥omecamtivmecarbil(OM)，遭到FDA心血管及腎臟藥物顧問委員會以8:3票數反對批准。委員會認為，這項藥物帶來的效益未高於風險，並對藥物的安全性以及有限的療效表示擔憂。雖然此投票結果不代表FDA的最終決定，但FDA表示將會在2月28日前對該藥物批准與否做出定奪。 OM此次申請藥證的治療對象，為心臟射血分數(ejectio...

基因體定序遺傳疾病癌症診斷次世代定序

英政府逾2億美元推10萬嬰兒基因體定序、次世代定序加速癌症診斷

2022-12-13 / 記者吳培安

今(13)日，英國國民保健署(NHS)上級機關——衛生及關懷大臣(HealthandSocialCareSecretary)SteveBarclay宣布，政府將斥資超過1.75億英鎊(約2.15億美元)，將英國在基因體領域的優勢落實到醫療保健系統中。透過這些資金，預期達成的目標包括：啟動10萬名新生兒的基因體定序計畫，利用次世代基因體定序技術、幫助改善癌症診斷的準確性和速...

Amgen Horizon 商業布局併購自體免疫疾病罕見疾病

安進278億美元收購Horizon 創2022年壓軸最大藥業併購案！

2022-12-12 / 記者吳培安

美國時間12日，外媒報導安進(Amgen)在經過談判後勝出，將以超過200億美元的高價收購罕見疾病生技公司HorizonTherapeutics，其他大型競爭對手賽諾菲(Sanofi)、嬌生(Johnson&Johnson)已宣布退出競標，成為2022年壓軸最大的一筆生技醫藥併購案。(2022.12.14更新：據《華爾街日報》報導，收購價訂為278億美元。) Horizon致力於開發罕見自...

癌症治療黑色素細胞瘤晝夜週期

《Nature》癌症治療早上、下午有差別?! 科學家揭免疫系統晝夜節律

2022-12-09 / 記者吳培安

近(5)日，瑞士日內瓦大學(UniversityofGeneva)和德國慕尼黑大學(LMU)大學共同組成的研究團隊，於《Nature》上發表一項驚人研究，指出免疫系統的抗腫瘤活性和免疫癌症療法效果，可能會受到樹突細胞(dendriccells)的日夜週期影響。過去，研究團隊已經發現，人類的免疫系統效率具有晝夜節律，並會在早晨達到高峰。現在他們更進一步指出，在免疫系統中扮演前線哨兵角色的樹突細胞，...