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《Nature》2023中樞神經系統疾病投資熱！神經退化、罕病交易總額達280億美元
2023-12-05 / 記者 劉馨香
近(1)日，《Nature》發表一篇BioPharmaDealmakers調查報導指出，生醫製藥公司對於中樞神經系統(CNS)疾病的興趣與日遽增，2023年中樞神經系統疾病療法的交易量預計超過2022年。其中，神經退化疾病總額超過150億美元，罕見中樞神經系統疾病交易達132億美元。 過去幾十年來，對於中樞神經系統疾病的投資，往往以臨床試驗失敗、公司退出該領域黯然收場。但隨著Aduhelm獲得美國...
禮來逾15億美元攜諾獎得主Doudna新創Scribe 開發神經疾病基因編輯療法
2023-05-18 / 記者 吳培安
美國時間16日，由諾貝爾獎得主JenniferDoudna共同創辦的ScribeTherapeutics宣布，與跨國大藥廠禮來(EliLilly)子公司Prevail達成策略合作，以神經性疾病和神經肌肉疾病為目標適應症，開發以CRISPR基因編輯系統為基礎的體內(invivo)基因療法。 這項合作將圍繞在Scribe的X-editing(XE)技術。Scribe表示，該技術衍生其自有的CRISPR...
《Cell》子刊：首個實驗室培養高度成熟神經元！有望解析疾病、實現移植療法
2023-01-17 / 記者 劉馨香
近期，美國西北大學研究團隊開發了一種將誘導型多潛能幹細胞(iPS細胞)分化為神經元的培養方法，並成功創造出第一個實驗室培養的高度成熟神經元。該神經元的功能更加成熟，突觸訊號、電活動更強，且分支更多、存活率更高。這項研究使實驗室培養神經元用於移植手術更進一步，在1月12日發表於《CellStemCell》。雖然已有許多科學家將幹細胞分化為神經元，然而，這些神經元更類似於胚胎或出生後早期階段的神經元，...
QIAGEN精準醫療攜Neuron23開發帕金森氏症藥物NGS伴隨式診斷
2022-09-15 / 記者 吳培安
美國時間14日，基因定序大廠QIAGEN宣布與專注於神經和免疫疾病精準醫療的早期階段生技公司Neuron23達成合作協議，共同開發搭配Neuron23帕金森氏症臨床前候選藥物的次世代定序伴隨式診斷，找出可能因此藥物受惠的患者，同時降低臨床開發的風險。 Neuron23預計開發的候選藥物，是一種針對多白胺酸重複激酶2(leucine-richrepeatkinase2,LRRK2)的腦部穿透抑制劑。...
罕見癲癇藥終問世！ Marinus首款新藥獲批 服藥一年癲癇發作降5成
2022-03-22 / 記者 巫芝岳
近(18)日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准賓州生技公司MarinusPharmaceuticals的罕見癲癇新藥Ztalmy(ganaxolone)，該藥物不但是「CDKL5缺乏症」(CDD)這項罕見神經發育障礙，目前獲批的第一項藥物，也是Marinus成立20年來，第一項取證的藥物。該消息雖讓Marinus股價在上週單日最高漲了30%，但外媒表示，由於投資者可能仍對該公司未來營運持懷疑態...
《Nature Communications》新型標靶基因療法 助改善神經疾病
2021-07-15 / 實習記者 蕭宇軒
美國時間12日，俄亥俄州立大學(OSU)團隊開發出一種新型的標靶基因療法，能夠治療患有遺傳和神經退化疾病的兒童。該研究針對L-胺基酸脫羧酵酶(AADC)缺乏症的兒童，具有嚴重的身體和發育障礙。研究已刊登於《NatureCommunications》。 該研究使用病毒載體，使其為基因標靶輸送到7位4到9歲兒童的中腦。在手術治療過程，病毒為良性且具特定DNA編碼，能準確注射至精確的大腦區域。另外，...
禮來13億美元收購 保護神經軸突創新療法新銳Disarm Therapeutics
2020-10-19 / 記者 李林璦
美國時間15日，禮來（EliLilly)宣布收購神經疾病治療新創公司DisarmTherapeutics，將支付1.35億美元的預付款，未來里程碑金有望高達12億美元，Disarm試圖證明可透過保護軸突來治療神經系統疾病，禮來將目標定在多發性硬化症(MS)、肌萎縮性側索硬化症(Amyotrophiclateralsclerosis,ALS)和周邊神經疾病。Disarm是一家由生物技術風險投資公司A...
