展望2022年：基因療法未來值得關注的5大疑問！

2022-01-28 / 記者吳培安

以正常的「基因」當成「藥物」，已經不再是實驗室裡的操作程序，而是勢不可擋地朝著臨床人體實驗前進。於此同時，全球頂尖科學家不斷在基因操縱技術上取得突破、帶來新的治療可能性，吸引全球投資人的滾滾熱錢，湧入基因療法(genetherapy)領域，就連數十年的跨國藥廠也無法忽視這股趨勢。然而，主打先進科學成果、大舉募資的基因療法研發公司，仍面臨有關基因運輸、治療方式，以及產品線同業競爭的問題；於此同時，...

Mustang 基因療法 FDA

Mustang Bio泡泡男孩基因療法CMC出問題 FDA暫停臨床試驗

2022-01-26 / 記者李林璦

美國時間25日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，暫停MustangBio的泡泡男孩病，又稱為X性聯嚴重複合型免疫缺乏症(X-linkedseverecombinedimmunodeficiency,X-SCID)的基因療法，原因是化學、製造與管制(Chemistry,ManufacturingandControls,CMC)出現問題。消息一出，讓Mustang的股價在盤前下跌13%。事實上，M...

FDA 年度回顧

FDA正式發佈2021年新藥年度報告(全文鏈結)

2022-01-09 / 記者王柏豪

美8日，美國FDA藥物評價研究中心（CDER）發佈了2021年度的新藥批准報告。在2021年裡，在新藥部分上，美國FDA一共批准了50款新藥，從過去二十年紀錄看來，並未受到新冠疫情太大影響。（圖ㄧ）圖一：2012~2021CDER新藥批准數量。其中，FDA批准的新藥中，有27款為「first-in-class」，佔全年獲批新藥的54%（27/50），比2020更高，甚至是近十年來的最高。這意味著...

FDA 癌症療法再生醫學神經疾病罕見疾病年度回顧

2021年回顧：FDA新批准了哪些療法？出現哪些趨勢？

2022-01-03 / 記者吳培安

作為全世界指標性藥物法規監管單位，美國食品藥品監督管理局(FDA)在2021年共批准了60項新藥及生物製劑。雖然和2020年的61項相比相去不遠，但這一年除了主流的癌症藥物進展，像是再生醫學、神經疾病、罕見疾病的藥物審批，都浮現值得關注的趨勢，更反映各大藥廠間激烈的競爭。癌症藥物一向是FDA批准新藥的最大宗。2021年的趨勢，是針對特定遺傳特徵(基因突變)的標靶藥物治療。例如，以MET基因而言，...

生物相似藥 FDA CDER

FDA代理局長Janet Woodcock：生物相似藥批准有望創新高發展仍受市場、專利叢林挑戰

2021-11-12 / 記者彭梓涵

美國學名藥、生物相似藥(biosimilar)領域首屈一指的科學與政策交流活動GRx+Biosims2021 ，於11月 8日展開。美國食品藥物管局(FDA)代理局長JanetWoodcock與藥物評價和研究中心(CDER) 副主任JacquelineCorrigan-Curay 於會中對談，並點出目前生物相似藥發展挑戰。截至今年 11月，FDA已批准31種生物相似藥，其數量有機會超越2020年...

學名藥 FDA PSG GDUFA

FDA公布近50篇新特定藥品指引助複雜學名藥研發、ANDA申請

2021-11-10 / 記者彭梓涵

美國食品藥物管理局(FDA)每季會更新一次特定藥品指引(PSGs)，供學名藥開發者參考。近(8)日，FDA發布27篇(針對24種活性成分)新的PSGs和21篇(針對20種活性成分)修訂指南，此次公布的PSGs指導文件，13篇為複雜產品，其中8篇為新增、5篇為修訂，另外有28篇則是針對10種尚未獲得學名藥查驗登記(ANDA)的產品。此次新增的24種活性成分，包括Amivas開發用於瘧疾治療注射用青...

FDA 罕見疾病基因療法

FDA、NIH攜手15家公司、非營利組織 7600萬美元資助罕病基因療法邁入臨床

2021-10-29 / 記者李林璦

美國時間27日，美國食品藥物管理局(FDA)、美國國家衛生研究院(NIH)與10家製藥公司和5個非營利組織合作，成立了BespokeGeneTherapyConsortium(BGTC)，將在5年內出資7600萬美元，資助4~6項單基因罕病臨床試驗，目標為優化、簡化與加速罕見疾病基因療法的開發流程，幫助填補罕病領域中未滿足的醫療需求。 BGTC的成立目的是增加對腺相關病毒(adeno-associ...

Luminopia VR 數位療法 FDA

FDA首批！VR眼鏡數位療法看影片治兒童弱視

2021-10-22 / 記者李林璦

美國時間21日，美國食品藥物管理局(FDA)首批Luminopia的創新數位療法LuminopiaOne，利用虛擬實境(VR)眼鏡來治療4-7歲患有兩眼不等視(anisometropia)或輕度斜視(strabismus)的弱視兒童。這是FDA批准的第一個治療弱視(amblyopia)兒童的數位療法，也是第一個治療神經視覺障礙的數位療法。 Luminopia與波士頓兒童醫院、美國麻省理工學院皮考爾...

FDA 助聽器

FDA里程碑法案！擬新增「非處方籤助聽器」規範商店、網路即可購買

2021-10-21 / 記者李林璦

美國時間19日，美國食品藥物管理局(FDA)發布了一項極具里程碑意義的提案─將建立一個不須處方籤(OTC)助聽器的新類別，若獲通過，這類型的助聽器可不需經過聽力檢查與驗配，直接在商店或網路上購買，有助於讓數百萬美國人更廣泛的獲得助聽器。這項舉措是因應總統拜登7月提出的「促進美國經濟之競爭」行政命令(ExecutiveOrderonPromotingCompetitionintheAmerican...

FDA 先進製造連續製造

FDA推動逾60項「先進製造計畫」全球先進製造藥物美國佔8成

2021-10-15 / 記者彭梓涵

近(13)日，美國食品藥物管理局(FDA)表示，由於先進製造(AdvancedManufacturing)已成為全球趨勢，FDA除了2014年成立部門並推動60多項品製造研究項目，現也在與國際上其他監管單位合作，以率先制定關於「持續生產原料藥」和「國際醫藥法規協和會Q13」指南，現在FDA也為該指南公開徵求意見。為確保全球「先進製造」的領先地位，美國製造業很早就倡議並推動先進製造相關的計畫。FD...

FDA

FDA局長將定案？傳拜登將提名Verily臨床法規策略長Robert Califf

2021-10-15 / 記者李林璦

美國時間14日，據《華盛頓郵報》報導，拜登(JoeBiden)可能會提名Google姊妹公司Verily的臨床法規策略長RobertM.Califf再次擔任美國食品暨藥物管理局(FDA)局長。據傳雖然FDA局長人選尚未最終敲定，但Califf曾在歐巴馬政府時期擔任過FDA局長，因此是最有可能的人選。目前，FDA已有9個月沒有正式局長，根據聯邦法律，拜登需要在最後期限11月15日前提名FDA的正式...

FDA 細胞治療基因治療傘狀試驗

FDA最新指南：細胞療法得以「傘狀試驗」加速開發；基因療法「不同載體表現同基因」將視為同產品

2021-10-01 / 記者巫芝岳

近日(9月30日)，美國食品藥物管理局(FDA)發布了最新細胞與基因治療指南草案，除了提出細胞治療可透過「傘狀試驗」(umbrellatrial)機制，加速臨床開發速度外，也確定了基因治療中，多項療法即便使用「不同病毒載體」表現「相同基因」，在孤兒藥獨佔權(orphanexclusivity)的判定上，FDA仍會將之視為同樣產品。該草案指出，在傘狀試驗中，針對同疾病、兩種以上的細胞或基因治療，得以...