2021下半年FDA 5大重量級待批藥物：Argenx重症肌無力藥年銷售估值30億美元居榜首

2021-09-15 / 記者巫芝岳

近(7)日，市調公司EvaluateVantage統計出今年下半年，美國食品藥物管理局(FDA)有望批准的5大重量級藥物，以及其2026年的估計銷售額，其中銷售額估值排名榜首的為荷蘭藥廠Argenx開發的重症肌無力藥物efgartigimod，預計達30億美元。其他上榜藥物還包括：UCB乾癬藥bimekizumab、羅氏(Roche)黃斑部病變藥物faricimab、輝瑞(Pfizer)異位性皮膚...

FDA 基因療法再生醫學

FDA基因療法安全性會議無共識專家籲致癌風險、肝損傷、腦毒性須更長久監測

2021-09-06 / 記者吳培安

美國時間9月2日、3日，食品藥物管理局(FDA)召開專家小組會議，討論有關基因療法安全性的副作用事件及未來的研究規範，希望藉此減少基因療法對患者造成的風險。然而，據外媒《BiopharmaDive》報導指出，會中雖然提出了多種改善安全性的研究方法，然而最終專家們並未建議用任何方式放慢研究的腳步，也沒有為基因療法研究設定劑量上限。細胞與基因療法諮詢企業DarkHorseConsulting創辦人暨...

FDA 基因療法再生醫學

FDA召開基因療法專家會議！聚焦評估AAV載體潛在肝腦毒性、致癌風險

2021-09-02 / 記者吳培安

針對基因療法在動物試驗及人體出現的安全性風險，美國FDA將在9月2日、3日召開專家小組會議，討論為基因療法的臨床試驗設立新措施，以及受試者的後續監測，會議將聚焦在腺相關病毒(adeno-associatedvirus,AAV)作為基因療法載體的安全性，與該療法相關的肝臟、神經損傷和癌症案例，導致了一些生技公司開發中的挫折。 AAV是一種科學家廣泛研究、認為無害的病毒載體，經常肩負著將基因副本送進目...

FDA 學名藥生物相等性

美FDA公布新版學名藥指引草案新增多項生物相等性研究建議

2021-08-23 / 記者吳培安

美國時間20日，美國食品藥物監督管理局(FDA)宣布更新學名藥(genericdrugs，或稱仿製藥)指引草案，此次更新部分聚焦在包含藥動學試驗終點(pharmacokineticendpoints)的生物相等性(bioequivalence,BE)研究，在執行上的相關建議，並徵集大眾意見。這份文件最初版本是在2013年12月公布。FDA表示，此次的更新目的，在於協助有意提出「簡易新藥申請程序」...

FDA

美專家：國會應考慮改革未來30年FDA加速批准機制強化跨領域、跨單位審批

2021-08-18 / 記者李林璦

近日，百健(Biogen)阿茲海默症新藥Aduhelm獲美國食品藥物管理局(FDA)批准所引發的爭議持續擴大，尤其是針對加速核准(acceleratedapproval)機制的優點與其侷限性也出現許多不同看法。曾負責成立FDA藥品審評暨研究中心(CDER)新藥和學名藥政策辦公室的KeithFlanagan認為，國會應考慮加強未來30年的加速批准機制改革。加速核准機制是FDA於1992年發布，通常...

FDA StrataGraft 深二度燒傷

FDA批准人造皮膚移植物StrataGraft 治療深二度燒傷

2021-08-04 / 記者劉端雅

近日，美國FDA批准MallinckrodtPharmaceuticals旗下的生物工程人體皮膚移植物StrataGraft，用於治療深層部分皮層燒傷(deeppartial-thicknessburns或稱深二度燒傷)。Mallinckrodt表示，美國生物醫學先進研究與開發局(BARDA)資助8,600萬美元，協助開發StrataGraft。StrataGraft由兩種人類皮膚細胞、角質細胞(...

再生元 FDA 新冠肺炎

FDA擴大Regeneron新冠雙抗體雞尾酒療法成免疫低下者「被動疫苗」

2021-08-02 / 記者李林璦

美國時間7月30日，美國食品藥物管理局(FDA)擴大再生元(Regeneron)之抗體雞尾酒療法REGEN-COV緊急使用授權(EUA)，可做為接觸過新冠肺炎(COVID-19)，且未完成新冠疫苗接種或有可能發展成重症、亦或是對疫苗無法產生足夠抗體反應的高風險族群的預防性用藥策略，成為一種「被動疫苗」(PassiveVaccine)。更新的EUA中，REGEN-COV可透過皮下注射或靜脈輸注進行...

腎臟病 FDA 貧血

一波三折！FibroGen/ AZ腎臟病貧血新藥安全性疑慮遭FDA諮委會拒批

2021-07-19 / 記者劉端雅

美國時間16日，美國FDA諮詢委員會基於安全性問題，拒絕批准FibroGen與阿斯特捷利康(AZ)治療腎臟病患者貧血的口服新藥roxadustat，FibroGen股價下跌了40%以上。貧血是腎臟病患者常見的副作用，目前是使用紅血球生成素刺激劑(erythropoiesis-stimulatingagent,ESA)治療，使患者紅血球值恢復正常。不過，ESA有增加心臟病和中風的風險。因此，FDA建...

FDA 阿茲海默症 CAR-T療法

2021上半年FDA批准29款新藥：阿茲海默症、HIV長效療法、KRAS標靶藥大突破

2021-07-10 / 記者劉端雅

新冠肺炎大流行期間，美國FDA審批新藥的進度，並沒有因疫情影響而停滯不前。2020年，FDA批准了53種新藥，僅次於2018年的59種。今年，似乎也保持這速度，FDA在上半年批准了29款新藥，比去年同期批准25款新藥略高。上半年最矚目的獲批准藥物包括:葛蘭素史克(GSK)旗下的ViiVHealthcare開發用於治療愛滋病毒感染者的長效注射療法Cabenuva、ADCTherapeutics靶向C...

BIO2021 新冠肺炎真實世界實證真實世界數據 FDA

FDA代理局長Janet Woodcock：疫情衝擊供應鏈重組加強在地原料藥生產

2021-06-18 / 記者李林璦

美國時間17日，北美數位生技展(BIODigital2021)論壇的「爐邊談話」(FiresideChats)單元，邀請到美國食品藥物管理局(FDA)代理局長JanetWoodcock，他除了分享FDA在新冠肺炎(COVID-19)審批疫苗、療法時，面臨哪些困境，也建議面對供應鏈重組，應加強在地原料藥生產，並指出真實世界數據尚有難推估治療因果關係的課題。本場演講由生物科技創新組織(Biotech...

FDA 病人報告效果真實世界數據

FDA擬訂「病人報告效果」指南提高臨床試驗者真實世界數據品質

2021-06-10 / 記者彭梓涵

美國時間9日，美國食品藥物管理局(FDA)發布「癌症臨床試驗中核心患者結果報告(CorePatient-ReportedOutcomesinCancerClinicalTrials)」指導文件草案，該指南草案將為抗癌藥物、生物製劑在臨床研發時，更有效率收集與評估「直接」由病人端所產生的病人報告效果(PRO)。臨床試驗結果的評估，可透過臨床醫師、病人、或非臨床的數據報告來分析。其中，病人報告效果(P...

AI 人工智慧醫材 FDA

透明度不足 AI軟體醫材法規將趨嚴 FDA年底完成臨床決策軟體監管指南

2021-06-02 / 記者李林璦

美國時間31日，由於《NatureMedicine》期刊評論，美國食品藥物管理局(FDA)批准的130種醫療人工智慧(AI)設備，有126種設備僅進行回顧性研究，難以知道這些產品在臨床環境中真實的使用情況，FDA仍面臨許多問題挑戰。對此，FDA表示，預計於今年底完成臨床決策軟體指南草案，擴大對這類軟體的監管。杜克大學健康政策中心(DukeUniversityMargolisCenterforHea...