美FDA發布基因療法產品指南草案建議治療後追蹤至少15年

2022-03-16 / 記者劉馨香

美國時間15日，美國食品藥物管理局(FDA)發布了基因療法產品指南草案，以幫助基因療法從實驗室走入臨床應用，更好地造福患者。該草案指出基因療法的臨床試驗申請應該提交哪些內容，以及基因療法有哪些潛在的安全風險需要追蹤。草案中建議，進行基因治療後，應長期追蹤至少15年。指南草案提出與基因編輯相關的幾個特定風險，包括：脫靶編輯(off-targetediting)、在靶(on-target)和脫靶編輯的...

FDA

「製藥品質指標規範」引業者反彈！ FDA再更新提案：4大評估領域、指標可自訂

2022-03-09 / 記者巫芝岳

美國食品藥物管理局(FDA)近年針對製藥品質管控越趨嚴格，也因此引發業界爭議。今(9)日，FDA再公告了一項更新版的「簡化收集藥廠品質數據」計畫提案，表示為留給業者彈性，僅需在目前定出的4大評估領域中，選擇其認為合適的指標進行報告即可；並在今年6月9日前，讓業者針對FDA目前提出的指標進行回饋。2016年，FDA發布「品質指標草案指南」修訂草案後，遭到許多製藥業者反彈，原因是要收集到FDA要求的訊...

FDA 新冠疫苗 Ocugen BharatBiotech

FDA拒絕Ocugen兒童新冠疫苗EUA 股價暴跌23%

2022-03-07 / 記者李林璦

美國時間4日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，拒絕批准美國生技公司Ocugen與印度生技公司BharatBiotech的緊急使用授權(EUA)申請，該申請為兩者聯合開發的新冠(COVID-19)不活化(inactivated)疫苗COVAXIN接種於2到18歲兒童。消息一出Ocugen股價大跌23.1%。今年1月，兩家公司在預印本平台medRxiv上發表了2到18歲兒童臨床2/3期試驗數據。 ...

FDA

FDA局長塵埃落定！歐巴馬時代局長Robert M. Califf再次出任

2022-02-16 / 記者李林璦

美國時間15日，美國參議院以50票對46票，投票通過任命Google姊妹公司Verily的臨床法規策略長RobertM.Califf擔任美國食品暨藥物管理局(FDA)局長。Califf先前曾在歐巴馬政府時期擔任過FDA局長。目前尚未宣布Califf何時宣誓就任。待Califf上任後，首要任務將決定要由誰來組成核心顧問群，而目前擔任FDA代理局長一年多的JanetWoodcock也在同日被任命FD...

基因療法 FDA

展望2022年：基因療法未來值得關注的5大疑問！

2022-01-28 / 記者吳培安

以正常的「基因」當成「藥物」，已經不再是實驗室裡的操作程序，而是勢不可擋地朝著臨床人體實驗前進。於此同時，全球頂尖科學家不斷在基因操縱技術上取得突破、帶來新的治療可能性，吸引全球投資人的滾滾熱錢，湧入基因療法(genetherapy)領域，就連數十年的跨國藥廠也無法忽視這股趨勢。然而，主打先進科學成果、大舉募資的基因療法研發公司，仍面臨有關基因運輸、治療方式，以及產品線同業競爭的問題；於此同時，...

Mustang 基因療法 FDA

Mustang Bio泡泡男孩基因療法CMC出問題 FDA暫停臨床試驗

2022-01-26 / 記者李林璦

美國時間25日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，暫停MustangBio的泡泡男孩病，又稱為X性聯嚴重複合型免疫缺乏症(X-linkedseverecombinedimmunodeficiency,X-SCID)的基因療法，原因是化學、製造與管制(Chemistry,ManufacturingandControls,CMC)出現問題。消息一出，讓Mustang的股價在盤前下跌13%。事實上，M...

FDA 年度回顧

FDA正式發佈2021年新藥年度報告(全文鏈結)

2022-01-09 / 記者王柏豪

美8日，美國FDA藥物評價研究中心（CDER）發佈了2021年度的新藥批准報告。在2021年裡，在新藥部分上，美國FDA一共批准了50款新藥，從過去二十年紀錄看來，並未受到新冠疫情太大影響。（圖ㄧ）圖一：2012~2021CDER新藥批准數量。其中，FDA批准的新藥中，有27款為「first-in-class」，佔全年獲批新藥的54%（27/50），比2020更高，甚至是近十年來的最高。這意味著...

FDA 癌症療法再生醫學神經疾病罕見疾病年度回顧

2021年回顧：FDA新批准了哪些療法？出現哪些趨勢？

2022-01-03 / 記者吳培安

作為全世界指標性藥物法規監管單位，美國食品藥品監督管理局(FDA)在2021年共批准了60項新藥及生物製劑。雖然和2020年的61項相比相去不遠，但這一年除了主流的癌症藥物進展，像是再生醫學、神經疾病、罕見疾病的藥物審批，都浮現值得關注的趨勢，更反映各大藥廠間激烈的競爭。癌症藥物一向是FDA批准新藥的最大宗。2021年的趨勢，是針對特定遺傳特徵(基因突變)的標靶藥物治療。例如，以MET基因而言，...

生物相似藥 FDA CDER

FDA代理局長Janet Woodcock：生物相似藥批准有望創新高發展仍受市場、專利叢林挑戰

2021-11-12 / 記者彭梓涵

美國學名藥、生物相似藥(biosimilar)領域首屈一指的科學與政策交流活動GRx+Biosims2021 ，於11月 8日展開。美國食品藥物管局(FDA)代理局長JanetWoodcock與藥物評價和研究中心(CDER) 副主任JacquelineCorrigan-Curay 於會中對談，並點出目前生物相似藥發展挑戰。截至今年 11月，FDA已批准31種生物相似藥，其數量有機會超越2020年...

學名藥 FDA PSG GDUFA

FDA公布近50篇新特定藥品指引助複雜學名藥研發、ANDA申請

2021-11-10 / 記者彭梓涵

美國食品藥物管理局(FDA)每季會更新一次特定藥品指引(PSGs)，供學名藥開發者參考。近(8)日，FDA發布27篇(針對24種活性成分)新的PSGs和21篇(針對20種活性成分)修訂指南，此次公布的PSGs指導文件，13篇為複雜產品，其中8篇為新增、5篇為修訂，另外有28篇則是針對10種尚未獲得學名藥查驗登記(ANDA)的產品。此次新增的24種活性成分，包括Amivas開發用於瘧疾治療注射用青...

FDA 罕見疾病基因療法

FDA、NIH攜手15家公司、非營利組織 7600萬美元資助罕病基因療法邁入臨床

2021-10-29 / 記者李林璦

美國時間27日，美國食品藥物管理局(FDA)、美國國家衛生研究院(NIH)與10家製藥公司和5個非營利組織合作，成立了BespokeGeneTherapyConsortium(BGTC)，將在5年內出資7600萬美元，資助4~6項單基因罕病臨床試驗，目標為優化、簡化與加速罕見疾病基因療法的開發流程，幫助填補罕病領域中未滿足的醫療需求。 BGTC的成立目的是增加對腺相關病毒(adeno-associ...

Luminopia VR 數位療法 FDA

FDA首批！VR眼鏡數位療法看影片治兒童弱視

2021-10-22 / 記者李林璦

美國時間21日，美國食品藥物管理局(FDA)首批Luminopia的創新數位療法LuminopiaOne，利用虛擬實境(VR)眼鏡來治療4-7歲患有兩眼不等視(anisometropia)或輕度斜視(strabismus)的弱視兒童。這是FDA批准的第一個治療弱視(amblyopia)兒童的數位療法，也是第一個治療神經視覺障礙的數位療法。 Luminopia與波士頓兒童醫院、美國麻省理工學院皮考爾...