FDA委員會9:1支持卻遭拒批?! Mesoblast小兒GVHD細胞療法BLA申請失利、股價大跌4

即時撰文記者 吳培安
日期2020-10-05
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(圖片取自網路)

近(3)日,致力於異體細胞療法開發的澳洲生技公司Mesoblast表示,其向美國FDA提交的細胞療法Ryoncil (remestemcel-L)之生物製品許可證申請(BLA),用於12歲以下患者的「類固醇抗性之急性移植物對抗宿主反應」(SR-aGVHD)治療,遭到FDA以完全回應信函(CRL)拒批,理由是業者應附上隨機化、有對照組試驗(randomized, controlled trial)證據作為支持。消息一出,Mesoblast股價暴跌44%。

外媒表示,這項舉措最令人驚訝的是,今年八月中,FDA的腫瘤藥物諮詢委員會(ODAC)才以9:1的票數通過Ryoncil用於SR-aGVHD的治療。FDA雖然不是必須遵循,但通常會採用此委員會的意見。

FDA在回覆Mesoblast的完全回應信函中,建議公司進行至少一項以上的隨機化、有對照組試驗,以獲取更多Ryoncil在SR-aGVHD的療效證據。不過,Mesoblast執行長Silvi...

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