FDA委員會9:1支持卻遭拒批?! Mesoblast小兒GVHD細胞療法BLA申請失利、股價大跌4

即時撰文記者吳培安

日期2020-10-05

（圖片取自網路）

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近(3)日，致力於異體細胞療法開發的澳洲生技公司Mesoblast表示，其向美國FDA提交的細胞療法Ryoncil (remestemcel-L)之生物製品許可證申請(BLA)，用於12歲以下患者的「類固醇抗性之急性移植物對抗宿主反應」(SR-aGVHD)治療，遭到FDA以完全回應信函(CRL)拒批，理由是業者應附上隨機化、有對照組試驗(randomized, controlled trial)證據作為支持。消息一出，Mesoblast股價暴跌44%。

外媒表示，這項舉措最令人驚訝的是，今年八月中，FDA的腫瘤藥物諮詢委員會(ODAC)才以9:1的票數通過Ryoncil用於SR-aGVHD的治療。FDA雖然不是必須遵循，但通常會採用此委員會的意見。

FDA在回覆Mesoblast的完全回應信函中，建議公司進行至少一項以上的隨機化、有對照組試驗，以獲取更多Ryoncil在SR-aGVHD的療效證據。不過，Mesoblast執行長Silvi...

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